Lumos Pharma, Inc. ospiterà un Webinar virtuale per Key Opinion Leader (KOL) in cui i dottori Fernando Cassorla e Michael Tansey metteranno in evidenza i nuovi dati e le analisi incoraggianti su LUM-201 orale per la PGHD idiopatica, provenienti dagli studi di Fase 2 PK/PD OraGrowtH212 e di dosaggio OraGrowtH210, presentati al Meeting Annuale della Endocrine Society (ENDO), che si terrà a Chicago, Illinois, dal 15 al 18 giugno 2023. L'evento sarà caratterizzato dalle presentazioni dei KOL nel campo dell'endocrinologia pediatrica, Fernando Cassorla, MD, Primario di Endocrinologia Pediatrica, Università del Cile, e Michael Tansey, MD, Professore Clinico di Pediatria-Endocrinologia e Diabetologia, Università dell'Iowa, Carver College of Medicine, che esamineranno i dati intermedi degli Studi di Fase 2 OraGrowtH210 e OraGrowtH212 presentati all'ENDO.

I dottori Cassorla e Tansey saranno a disposizione per rispondere alle domande dopo le loro presentazioni ufficiali. I dott.

Cassorla e Tansey hanno tenuto due presentazioni orali nella sessione Update on Growth Disorders al Meeting ENDO 2023. Le diapositive delle presentazioni saranno disponibili nella sezione Eventi e Presentazioni del sito web Lumos. La reattività alla dose di LUM-201 misurata dalla risposta acuta al GH e all'IGF-1 e la velocità di crescita annualizzata (AHV) misurata a 6 mesi nell'analisi intermedia dello studio OraGrowtH212 nel deficit di ormone della crescita pediatrico idiopatico (iPGHD) (Fernando Cassorla, MD, Primario di Endocrinologia pediatrica, Università del Cile).

I nuovi dati dello studio OraGrowtH212 mostrano una risposta duratura dopo 12 mesi di somministrazione di LUM-201. Una chiara evidenza del potenziale effetto del farmaco è stata osservata nel miglioramento costante della velocità media di crescita rispetto al basale. Il trattamento con LUM-201 ha aumentato la concentrazione sierica di IGF-1 e i valori di SDS, che sono rimasti nel range di normalità, contribuendo al contempo a un significativo aumento della velocità di crescita.

I dati supportano il meccanismo d'azione fisiologico di LUM-201. Risposta alla crescita di LUM-201 orale negli studi OraGrowtH210 e OraGrowtH212 nel deficit di ormone della crescita pediatrico idiopatico (iPGHD): Dati dell'analisi combinata ad interim (Michael Tansey, MD, Professore Clinico di Pediatria-Endocrinologia e Diabetologia, Università dell'Iowa). Il Dr. Tansey ha presentato una nuova analisi dei dati intermedi combinati di due studi di Fase 2 alle dosi di 1,6 mg/kg/die e 3,2 mg/kg/die, includendo 15 soggetti dello Studio OraGrowtH212 e 20 soggetti dello Studio OraGrowtH210.

I risultati dell'analisi dei soggetti aggiuntivi di OraGrowtH212 combinati con i soggetti di OraGrowtH210 continuano a dimostrare che esiste una risposta duratura a LUM-201 da 6 a 12 mesi. I dati AVS basali pre-trattamento, che non sono stati acquisiti per tutti i soggetti del database, erano disponibili per 31 dei 35 soggetti e hanno dimostrato che LUM-201 sia a 1,6 mg/kg/die che a 3,2 mg/kg/die ha prodotto un aumento clinicamente significativo dell'AVS rispetto al basale. Non sono stati osservati eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento, nessuna interruzione a causa di AE e nessun segnale di sicurezza significativo.

La carenza di ormone della crescita (GH) in età pediatrica è la conseguenza di una secrezione inadeguata di ormone della crescita da parte dell'ipofisi nei bambini, che comporta un basso livello di GH nell'organismo, una produzione insufficiente di molecole di segnalazione a valle necessarie per la crescita e la conseguente mancanza di crescita. LUM-201, noto anche come ibutamoren, è una piccola molecola sperimentale somministrata per via orale che promuove la secrezione di GH dall'ipofisi e rappresenta un'opportunità per i pazienti con PGHD idiopatica moderata, che rappresentano la maggior parte della popolazione PGHD totale, di evitare le iniezioni giornaliere o settimanali previste dalle terapie attuali o future. È stato osservato che LUM-201 aumenta l'ampiezza della secrezione pulsatile endogena di GH, che imita il modello naturale della secrezione di GH.