Marker Therapeutics, Inc. ha annunciato che zedenoleucel, il suo candidato di prodotto a base di cellule T specifiche per l'antigene multitumorale (multiTAA), MT-401, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dal Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (AML). L'AML è una malattia pericolosa per la vita e cronicamente debilitante, che è rapidamente progressiva e fatale se non trattata. I tassi di recidiva dopo il trattamento iniziale sono elevati e il passo successivo per i pazienti idonei è un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

Sfortunatamente, la recidiva di AML dopo il trapianto è frequente e i risultati sono disastrosi. I pazienti che hanno una ricaduta dopo l'HSCT hanno una sopravvivenza mediana stimata inferiore a un anno (Estey e Döhner, Lancet, 2006), evidenziando l'urgente necessità di nuove terapie. MT-401 utilizza un approccio innovativo non geneticamente modificato che riconosce più antigeni espressi sulle cellule tumorali, quindi progettato per ridurre al minimo la fuga del tumore.

MT-401 è attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento dell'AML recidivata dopo HSCT allogenico ed è stato progettato per colpire in modo specifico quattro diversi antigeni che sono upregolati nell'AML, ma hanno un'espressione limitata nelle cellule normali. Nell'Unione Europea, la designazione di farmaco orfano viene concessa ai farmaci destinati al trattamento di patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti che colpiscono non più di cinque persone su 10.000 nell'Unione Europea. La designazione di farmaco orfano da parte dell'EMA fornisce un sostegno fondamentale per accelerare lo sviluppo e la disponibilità sul mercato dei farmaci necessari per queste malattie rare.

Questa designazione aiuterà Marker Therapeutics a continuare a sviluppare MT-401 per colmare un vuoto significativo nel trattamento della LAM e fornisce a Marker Therapeutics una serie di potenziali vantaggi, tra cui dieci anni di esclusività di mercato dopo l'approvazione, tasse regolatorie ridotte e una preziosa consulenza scientifica da parte dell'EMA durante la fase di sviluppo del farmaco.