Medexus Pharmaceuticals Inc. ha annunciato di evidenziare i nuovi dati positivi su treosulfan che i ricercatori del Princess Margaret Hospital di Toronto (PMH) hanno recentemente presentato alla MDS 2023, il 17° Congresso Internazionale annuale sulle Sindromi Mielodisplastiche, tenutosi a Marsiglia, in Francia. Lo studio, un'analisi retrospettiva dei risultati dei pazienti, conferma ulteriormente l'ottimismo di Medexus sul potenziale impatto positivo di treosulfan sia in Canada che negli Stati Uniti. La presentazione di MDS 2023 è sostanzialmente coerente con i risultati finali dello studio e l'analisi precedentemente pubblicati dello studio clinico pivotale di fase 3 di treosulfan, che Medexus ha annunciato nel giugno 2022.

Tra l'altro, quello studio precedente ha dimostrato una superiorità clinicamente rilevante di treosulfan rispetto a un regime di condizionamento a intensità ridotta con busulfan, per quanto riguarda la sopravvivenza libera da eventi, l'endpoint primario dello studio. Treosulfan fa parte di un regime preparatorio per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, da utilizzare in combinazione con fludarabina, per il trattamento di pazienti idonei con leucemia mieloide acuta e sindromi mielodisplastiche. I risultati finali dello studio e l'analisi dello studio clinico pivotale di fase 3 di Treosulfan condotto da medac GmbH, pubblicato nell'American Journal of Hematology, hanno concluso che lo studio dimostra una superiorità clinicamente rilevante di Treos sulfan rispetto a un regime di "condizionamento a intensità ridotta" ampiamente applicato con busulfano, per quanto riguarda l'endpoint primario, la sopravvivenza libera da eventi.

La pubblicazione include anche conclusioni favorevoli su due endpoint secondari chiave, scoprendo che la sopravvivenza globale con treosulfan era superiore rispetto a busulfan e che la mortalità senza recidiva per i pazienti nel braccio treosulfan era inferiore rispetto ai pazienti nel braccio busulfan. Durante lo studio clinico di fase 3 di treOSulfan, gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati segnalati dal 92,6% dei pazienti nel gruppo di trattamento con treosulfan.