Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in pazienti di età pari o superiore a tre mesi. L'approvazione fa seguito al parere positivo del CHMP, che ha concluso che LIVMARLI nella PFIC apporta un beneficio clinico significativo basato su una migliore efficacia e un contributo importante alla cura del paziente rispetto al trattamento approvato esistente per la PFIC. Inoltre, la valutazione del COMP ha raccomandato il mantenimento della designazione di farmaco orfano per LIVMARLI nella PFIC.

L'approvazione si basa sui dati dello studio di Fase 3 MARCH, il più grande studio randomizzato condotto sulla PFIC, con 93 pazienti di diversi tipi genetici di PFIC, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 e stato mutazionale non identificato. I dati di MARCH hanno mostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito (p < 0,0001) e degli acidi biliari sierici (p < 0,0001) tra LIVMARLI rispetto al placebo nella coorte All-PFIC (n=64). Sono stati osservati miglioramenti significativi anche nella bilirubina totale e nella crescita rispetto al placebo.

L'evento avverso emergente dal trattamento più comune è stato la diarrea, che è stata prevalentemente lieve, senza casi gravi, e transitoria. LIVMARLI è anche approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con PFIC di età pari o superiore a cinque anni. Mirum ha presentato una domanda supplementare di nuovo farmaco per introdurre una formulazione a più alta concentrazione di LIVMARLI, utilizzata durante lo studio MARCH, per consentire l'espansione dell'etichetta per i pazienti più giovani con PFIC, e prevede di ricevere il feedback della FDA nel 2024.