Fondi ed ETF Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per malattie rare e orfane debilitanti. Ha tre farmaci: LIVMARLI (maralixibat) soluzione orale (Livmarli), Cholbam (acido colico) capsule e Chenodal (chenodiol) compresse. Livmarli è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), somministrato per via orale e minimamente assorbito (IBATi), utilizzato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti e in vari altri Paesi e per il prurito colestatico nei pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) negli Stati Uniti. Cholbam è utilizzato per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari dovuti a carenze di un singolo enzima e per il trattamento aggiuntivo dei disturbi perossisomiali. Sta anche avanzando il suo candidato prodotto, volixibat, per il trattamento di pazienti adulti con malattie epatiche colestatiche.