Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che il Comitato canadese di esperti sui farmaci (CDEC) dell'Agenzia canadese per i farmaci e le tecnologie nella salute (CADTH) ha raccomandato il rimborso pubblico di LIVMARLI® (maralixibat soluzione orale) per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti affetti dalla Sindrome di Alagille (ALGS), a determinate condizioni. Questo annuncio segue l'autorizzazione di Health Canada per LIVMARLI in questa indicazione nel 2023. La raccomandazione di CADTH si basa sui dati dello studio cardine ICONIC, che comprende sei anni di dati nell'ambito del programma clinico LIVMARLI e che rappresenta un solido corpo di prove nei pazienti con prurito colestatico nell'ALGS.

I dati di ICONIC hanno dimostrato riduzioni statisticamente significative e clinicamente significative del prurito rispetto al placebo, nonché riduzioni significative degli acidi biliari sierici, entrambe mantenute in modo duraturo per diversi anni di trattamento. LIVMARLI è approvato anche per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti e in Europa, e per la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) negli Stati Uniti e in Europa. L'ALGS è una rara malattia genetica causata da anomalie nei dotti biliari che possono portare a una malattia epatica progressiva.

I dotti biliari malformati o ridotti causano la colestasi, l'accumulo di acidi biliari nel fegato, che porta a infiammazioni e lesioni epatiche e impedisce al fegato di funzionare correttamente. La colestasi nella ALGS è associata a prurito, che è una delle indicazioni più comuni per il trapianto di fegato nella ALGS. LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) somministrato per via orale, una volta al giorno, ed è l'unico farmaco approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) a partire dai tre mesi di età e colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) a partire dai cinque anni di età.

LIVMARLI è anche l'unico inibitore IBAT approvato dalla Commissione Europea per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con ALGS di due mesi e oltre, e da Health Canada per il trattamento del prurito colestatico nella ALGS. Per maggiori informazioni per i residenti negli Stati Uniti, visiti LIVMARLI.com.