Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato LIVMARLI®? (maralixibat) soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti di età pari o superiore a cinque anni con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Mirum ha anche presentato un'ulteriore domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per introdurre una formulazione a più alta concentrazione di LIVMARLI, utilizzata durante lo studio MARCH, per consentire l'espansione dell'etichetta per i pazienti più giovani con PFIC, nel corso di quest'anno.

LIVMARLI è approvato anche per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti (a partire da tre mesi), in Europa (a partire da due mesi), in Canada e in altre regioni del mondo. L'approvazione si basa sui dati dello studio di Fase 3 MARCH, il più grande studio randomizzato condotto sulla PFIC, con 93 pazienti di diversi tipi genetici di PFIC, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 e stato mutazionale non identificato.