La terapia per le malattie del fegato di Mirum Pharma fallisce in uno studio di metà fase
18 dicembre 2023 alle 14:37
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Mirum Pharmaceuticals ha dichiarato lunedì che la sua terapia adiuvante sperimentale per il trattamento di un tipo di malattia epatica non ha raggiunto l'obiettivo principale in uno studio di metà fase. (Servizio di Khushi Mandowara a Bengaluru; Redazione di Maju Samuel)
Mirum Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per malattie rare e orfane debilitanti. Ha tre farmaci: LIVMARLI (maralixibat) soluzione orale (Livmarli), Cholbam (acido colico) capsule e Chenodal (chenodiol) compresse. Livmarli è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), somministrato per via orale e minimamente assorbito (IBATi), utilizzato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti e in vari altri Paesi e per il prurito colestatico nei pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) negli Stati Uniti. Cholbam è utilizzato per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari dovuti a carenze di un singolo enzima e per il trattamento aggiuntivo dei disturbi perossisomiali. Sta anche avanzando il suo candidato prodotto, volixibat, per il trattamento di pazienti adulti con malattie epatiche colestatiche.
MIRUM PHARMACEUTICALS, INC. 
