MoonLake Immunotherapeutics ha annunciato che il trattamento continuato con Nanobody sonelokimab ha portato a miglioramenti significativi in tutti i risultati chiave a 24 settimane, grazie ai dati dello studio ARGO nell'artrite psoriasica (PsA) e ad altri importanti aggiornamenti in materia di ricerca e sviluppo. Questi aggiornamenti saranno presentati e discussi in dettaglio in occasione dell'R&D Day della Società, che si terrà il 10 marzo 2024. Dati positivi a 24 settimane dello studio ARGO nella PsA: lo studio ARGO, che ha coinvolto 207 pazienti con PsA attiva, ha dimostrato che l'endpoint primario, l'American College of Rheumatology (ACR) 50, ha continuato a migliorare dalla settimana 12 e ha superato il 60% alla settimana 24.

L'esito ACR70, più rigoroso, è stato raggiunto da circa il 40% dei pazienti entro la 24esima settimana. Inoltre, alla settimana 24, oltre l'80% e il 60% dei pazienti trattati con sonelokimab hanno raggiunto l'indice di gravità dell'area della psoriasi (PASI) 90 e 100, rispettivamente. Entrambe le dosi di sonelokimab hanno dato risultati simili.

Le risposte hanno superato quelle di adalimumab, il braccio attivo di riferimento nello studio, e sono state anche più elevate se confrontate indirettamente con i concorrenti che utilizzano lo stesso braccio attivo di riferimento come standard. Il trattamento con sonelokimab ha portato a miglioramenti senza precedenti nei punteggi compositi che riflettono le risposte in diversi domini contemporaneamente. ACR50+PASI90 fino al 59%, ACR 50+PASI 100 fino al 52%, ACR 70+PASI 100 fino al 48% e MDA fino al 61% di risposta.

In tutti i punteggi compositi, sonelokimab ha mostrato differenze di 16-29 punti percentuali rispetto al braccio di riferimento di adalimumab, comparativamente superiori ai concorrenti che utilizzano lo stesso braccio di riferimento. Mentre la dose di 60 mg è risultata sufficiente per raggiungere alti livelli di risposta nella popolazione generale dello studio, la dose di 120 mg è risultata in grado di migliorare ulteriormente le risposte in specifici sottogruppi di pazienti, il che suggerisce di portare due dosi alla Fase 3. Il profilo di sicurezza di sonelokimab è stato coerente con gli studi precedenti, senza rilevare nuovi segnali di sicurezza. Il tasso di interruzione della seconda parte di ARGO è rimasto basso, pari al 5%, in linea con altri studi con sonelokimab.

Nel complesso, sonelokimab continua a mostrare un profilo di sicurezza favorevole. In tutto il programma clinico di sonelokimab fino ad oggi, l'azienda non ha riscontrato alcun segnale di ideazione/comportamento suicida (SI/B) o di innalzamento degli enzimi epatici in relazione al trattamento con sonelokimab. I risultati a 24 settimane si basano sui risultati a 12 settimane annunciati nel novembre 2023.

I risultati completi dello studio ARGO saranno presentati per la pubblicazione in una rivista medica peer-reviewed. Sonelokimab non è ancora approvato per l'uso in nessuna indicazione. HS status normativo positivo e opportunità di mercato: MoonLake ha recentemente annunciato l'esito positivo delle interazioni di fine Fase 2 con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) dell'Unione Europea, con entrambi gli enti regolatori che sostengono l'approccio proposto da MoonLake per l'avanzamento del programma di Fase 3 del nanocorpo sonelokimab nell'hidradenitis suppurativa (HS).

Durante il R&D Day, l'Azienda fornirà ulteriori dettagli sul disegno dello studio, sulle aspettative per la dose singola da 120 mg in fase di sperimentazione e sulle tempistiche di questo programma, denominato VELA, che prevede l'arruolamento di 800 pazienti. Inoltre, l'Azienda condividerà i risultati di una recente analisi dei dati reali statunitensi relativi al mercato dell'HS.i Ha rivelato che tra il 2016 e il 2023, due milioni di pazienti unici sono stati diagnosticati e trattati per l'HS, con una media di 240.000 nuovi pazienti ogni anno secondo le richieste. Ciò corrisponde a una prevalenza di circa l'1% dei pazienti diagnosticati e trattati, allineandosi bene con le stime che indicano che oltre il 2% della popolazione, comprese le persone non diagnosticate e non trattate, ha l'HS. Questi dati reali confermano anche un mercato potenziale di oltre 10 miliardi di dollari entro il 2035.

In particolare, vi è una bassa penetrazione degli attuali biologici (circa il 3%) e un alto tasso di abbandono del trattamento con gli attuali biologici entro il primo anno (mediana di 11 mesi). Inoltre, le affermazioni mostrano che i pazienti HS si perdono nel loro percorso terapeutico (ad esempio, oltre il 50-60% dei pazienti è in terapia antibiotica a lungo termine e molti di loro assumono anche steroidi/opioidi, e il 15% dei pazienti riceve un intervento chirurgico nel primo anno), il che rappresenta una prognosi infausta per pazienti, medici e sistemi sanitari. Questa prospettiva del mondo reale avvalora le stime dell'azienda sulle dimensioni del mercato e sottolinea la necessità di terapie più efficaci. MoonLake annuncia inoltre che inizierà a breve quattro ulteriori programmi di sviluppo, in dermatologia e reumatologia, dove l'inibizione di IL-17A e IL17-F nei tessuti profondi ha l'opportunità di essere leader tra tutte le terapie.

In dermatologia, si prevede l'avvio della Fase 2 nella pustolosi palmo-plantare (PPP), una malattia debilitante che colpisce un numero significativo di pazienti (prevalenza stimata dello 0,3%) e per la quale non esistono terapie attualmente approvate. Questa nuova indicazione rafforzerà la posizione di MoonLake nella comunità dermatologica. Inoltre, MoonLake prevede di avviare una sperimentazione di Fase 3 nell'HS giovanile, una malattia che di solito inizia in questa fase precoce della vita del paziente, nonché il periodo in cui il danno irreversibile e la remissione infiammatoria sono più critici.

Si prevede che questa sperimentazione si svolgerà in concomitanza con il programma di Fase 3 per adulti di MoonLake, segnando la prima volta che si generano prove cliniche specificamente per questa fascia demografica. In reumatologia, MoonLake estenderà anche il suo lavoro di sviluppo nella spondiloartrite sieronegativa. Il lavoro di Fase 2 nella spondiloartrite assiale radiografica e non radiografica (axSpA) dovrebbe iniziare quest'anno, con studi dal design innovativo che integrano i risultati clinici tradizionali con le moderne tecniche di imaging, aggiungendo due nuove indicazioni alla pipeline.

L'Azienda prevede di condurre anche un'ulteriore sperimentazione nella PsA, per collegare l'impatto di sonelokimab sui risultati clinici tradizionali (ad esempio, ACR50) con misure di imaging oggettive in diversi ambiti. I nuovi studi sull'axSpA e sulla PsA sono progettati per impiegare l'imaging MRI-PET all'avanguardia.