Newron Pharmaceuticals S.p.A. ha annunciato nuovi risultati molto convincenti dei primi 100 pazienti arruolati che hanno raggiunto il periodo di sei mesi (30 settimane) nel suo studio internazionale, randomizzato, in aperto, in cieco con valutatori, sull'evenamide come aggiunta a un antipsicotico (esclusa la clozapina) in pazienti con schizofrenia resistente al trattamento (TRS) da moderata a grave, che non rispondevano al loro attuale farmaco antipsicotico (studio 014/015). 85 dei 100 pazienti hanno completato il periodo di trattamento di 30 settimane con Evenamide. I risultati fanno seguito all'annuncio dell'azienda del 7 giugno 2022, che riassumeva i dati di un'analisi ad interim dei primi 100 pazienti che avevano terminato le sei settimane di trattamento in questo studio.

Questi nuovi risultati hanno dimostrato un miglioramento continuo dei sintomi della TRS dopo sei mesi di trattamento con Evenamide, nonché una percentuale sostanzialmente maggiore di pazienti che hanno registrato un miglioramento significativo rispetto alle sei settimane di trattamento. I risultati di efficacia basati sui cambiamenti rispetto al basale nella Scala della Sindrome Positiva e Negativa (PANSS) hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo alla settimana 30 (valore p < 0,001: t-test accoppiato); è stato riscontrato un miglioramento continuo rispetto al miglioramento riscontrato alla settimana sei. La percentuale di pazienti che hanno dimostrato un miglioramento clinicamente significativo della PANSS ("responder") alla settimana 30 è più che raddoppiata rispetto al 16,5% della settimana 6.

Inoltre, la variazione media della gravità della malattia (misurata dalla Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)) ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo alla settimana 30 rispetto al basale (statisticamente significativo, p-value < 0,001: paired t-test), nonché un miglioramento continuo rispetto alla settimana 6, e la percentuale di pazienti la cui malattia è migliorata di almeno un livello di gravità è aumentata dal 60% alla settimana 6 di un ulteriore 20% circa alla settimana 30. Inoltre, la percentuale di pazienti giudicati rispondenti alla PANSS ("responders") alla settimana 30 è più che raddoppiata rispetto al 16,5% della settimana 6. Inoltre, la proporzione di pazienti giudicati clinicamente significativamente migliorati (cioè valutati almeno "molto migliorati") sulla Clinical Global Impression of Change (CGI-C) è aumentata di un altro 10% rispetto alla proporzione alla sesta settimana (27%). L'aggiunta di Evenamide all'attuale farmaco antipsicotico dei pazienti ha continuato ad essere ben tollerata dopo sei mesi di trattamento.

I risultati top-line si basano sui primi 100 pazienti arruolati, randomizzati a ricevere evenamide (7,5 15 e 30 mg bid) nello studio 014 e nel braccio di estensione dello studio, 015, che hanno raggiunto il timepoint di sei mesi. La maggior parte dei primi 100 pazienti è stata randomizzata a ricevere le dosi di 7,5 e 15 mg bid, in quanto i pazienti sono stati inizialmente randomizzati al trattamento con queste dosi prima che un Comitato Indipendente di Monitoraggio della Sicurezza rivedesse i dati sulla sicurezza dei primi 50 pazienti che hanno completato lo studio e concordasse con la randomizzazione alla dose di 30 mg bid.