NovAccess Global Inc. ha annunciato l'approvazione della sua domanda di designazione di farmaco orfano (ODD) presso la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per TLR-AD1, un vaccino immunoterapico per il trattamento dei tumori cerebrali aggressivi, tra cui il glioblastoma e altri gliomi di alto grado. Il glioblastoma è una forma di cancro cerebrale aggressivo che ogni anno colpisce circa 250.000 persone a livello globale ed è in aumento in molti Paesi, secondo gli scienziati di NovAccess e i rapporti pubblicati. I dati del mercato sono ancora più allarmanti: il glioblastoma rappresenta circa il 50% di tutti i tumori cerebrali maligni diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti e più di 10.000 americani muoiono ogni anno a causa di questo tipo di tumore.

Meno del 5% delle persone affette da questo tumore vive più di cinque anni dopo la diagnosi. Il mercato globale del trattamento del glioblastoma è stato stimato in oltre 2 miliardi di dollari nel 2020, con proiezioni per un tasso di crescita annuale composto di oltre l'8% per il resto del decennio. L'Ufficio per lo Sviluppo dei Prodotti Orfani della FDA concede lo status di farmaco orfano a farmaci e terapie in fase di sperimentazione che affrontano malattie o condizioni mediche rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.

La designazione di farmaco orfano offre vantaggi agli sviluppatori di farmaci che possono includere assistenza nel processo di sviluppo del farmaco, incentivi finanziari per sostenere lo sviluppo clinico, crediti d'imposta per i costi clinici, esenzioni da alcune tasse dell'FDA e la possibilità di ottenere sette anni di esclusività di commercializzazione post-approvazione. Gli sponsor che desiderano ottenere la designazione di farmaco orfano per un farmaco devono presentare una richiesta di designazione all'FDA. La designazione di farmaco orfano è un processo separato dalla ricerca di un'approvazione commerciale o di una licenza, e l'ottenimento dello status di farmaco orfano non modifica i requisiti normativi o il processo per ottenere l'approvazione alla commercializzazione da parte dell'FDA.

TLR-AD1 è progettato per attivare le risposte immunitarie antitumorali contro questi tumori cerebrali, utilizzando cellule dendritiche immunoattivanti combinate con le proteine tumorali del paziente stesso. I vaccini a base di cellule dendritiche che ne derivano sono maturati con una combinazione brevettata di coadiuvanti dei recettori Toll-like (TLR), per aumentare la loro potenza immuno-attivante rispetto alle attuali preparazioni vaccinali. NovAccess Global prevede di presentare alla FDA una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per TLR-AD1 nella prima metà del 2023.

Prima della presentazione dell'IND, l'Azienda prevede di annunciare una partnership con un'organizzazione di produzione clinica per il test del vaccino e la preparazione alla produzione per gli studi clinici di fase I-II di TLR-AD1.