Novo Nordisk A/S ha annunciato i risultati principali dello studio FRONTIER 2, uno studio pivotale di fase 3a, in aperto, randomizzato, controllato, a più bracci, della durata di 26 settimane, condotto su 254 persone. Lo studio ha analizzato l'efficacia e la sicurezza di Mim8 sottocutaneo, una volta alla settimana e una volta al mese, rispetto a nessuna profilassi e rispetto a un precedente trattamento di profilassi dei fattori della coagulazione nelle persone di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A con o senza inibitori. Lo studio ha raggiunto i suoi endpoint co-primari dimostrando una riduzione statisticamente significativa e superiore degli episodi di sanguinamento trattati con Mim8 una volta alla settimana e una volta al mese, rispetto a nessun trattamento di profilassi e a un precedente trattamento di profilassi con fattore di coagulazione.

Nelle persone senza precedente trattamento di profilassi, Mim8 una volta alla settimana e una volta al mese ha dimostrato una riduzione superiore del 97% e del 99% dei sanguinamenti trattati, rispettivamente, rispetto a coloro che non hanno ricevuto alcun trattamento di profilassi. Inoltre, l'86% delle persone trattate con Mim8 una volta alla settimana e il 95% di quelle trattate con Mim8 una volta al mese hanno avuto zero emorragie trattate, rispetto allo 0% di quelle trattate senza profilassi. Nell'analisi intra-paziente nelle persone con precedente profilassi dei fattori di coagulazione, Mim8 una volta alla settimana e una volta al mese ha dimostrato riduzioni superiori del 48% e del 43% dei sanguinamenti trattati, rispettivamente, rispetto alla precedente profilassi dei fattori di coagulazione (durante il periodo di run-in di 26-52 settimane prima dell'inizio del trattamento con Mim8).

Inoltre, il 66% delle persone trattate con Mim8 una volta alla settimana e il 65% delle persone trattate con Mim8 una volta al mese hanno avuto zero sanguinamenti trattati. Nello studio, Mim8 è risultato avere un profilo sicuro e ben tollerato, in linea con gli studi precedenti. Nello studio non sono stati segnalati decessi o eventi tromboembolici.

A seconda delle interazioni normative, Novo Nordisk mira a presentare Mim8 per la prima approvazione normativa verso la fine del 2024. I dati del programma FRONTIER di fase 3, compreso FRONTIER 2, saranno resi noti nei prossimi congressi e nelle pubblicazioni del 2024 e 2025.