NRx Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato un'accelerazione strategica dei suoi piani di sviluppo di una forma commerciale di NRX-100 (ketamina per via endovenosa) per il trattamento della depressione acuta e della suicidalità, sulla base dei recenti accordi di cooperazione sui dati e dei cambiamenti nel contesto normativo. Come annunciato in precedenza, la Società ha firmato un Accordo di condivisione dei dati per ottenere l'accesso ai dati a livello di paziente (anonimizzati) di un importante studio sulla ketamina in Francia (BMJ 2022; 376). I risultati di questo studio dimostrano un effetto straordinario della ketamina per via endovenosa nel ridurre la suicidalità acuta e la depressione, in particolare nei pazienti con depressione bipolare.

I risultati di questo studio confermano i risultati riportati da Grunebaum e collaboratori (Am J Psychiatry 2018;175:327) e da numerosi studi più piccoli. Due sviluppi simultanei e inaspettati aumentano la rinnovata attenzione di NRx nell'offrire una forma commerciale di ketamina per via endovenosa: Uno studio a lungo atteso sulla ketamina nasale per la stessa indicazione non ha raggiunto gli endpoint primari. Il 10 ottobre 2023, la FDA ha emesso una seconda lettera di avvertimento che metteva in guardia dalla composizione della ketamina, che segue la lettera di avvertimento del 16 febbraio 2022 relativa alla composizione di forme nasali di ketamina.

Le lettere di avvertimento sequenziali di questa natura sono spesso seguite da azioni esecutive, in particolare nel caso di un farmaco pericoloso programmato dalla DEA, come la ketamina. Senza una forma approvata di ketamina endovenosa per la suicidalità acuta, i suoi benefici saranno disponibili solo per i pazienti in grado di pagare in contanti per un trattamento off-label, perché le terapie non approvate non sono idonee al rimborso assicurativo. Inoltre, la chiara posizione della FDA in merito all'illegalità delle forme composte di ketamina probabilmente limiterà ulteriormente l'accesso a quello che sembra essere un farmaco salvavita.

Sebbene NRx sia da tempo convinta che la ketamina non sia adatta come trattamento a lungo termine per la depressione e la suicidalità, a causa del suo potenziale di neurotossicità, dipendenza e allucinazione, l'azienda ha da tempo riconosciuto la capacità unica della ketamina di fornire una rapida remissione dalla suicidalità acuta, a condizione che si possa implementare un farmaco sicuro e orale per mantenere l'effetto salvavita. Con la disponibilità di quelli che sono ora due studi clinici che dimostrano un beneficio clinicamente significativo e statisticamente significativo della ketamina rispetto al placebo e al midazolam (comparatore attivo), l'azienda spera che si possa identificare un percorso per l'approvazione accelerata di NRX-100 (ketamina per via endovenosa) come agente per l'inversione rapida della suicidalità come preludio alla terapia orale a lungo termine.

Le stime preliminari di questo lavoro focalizzato sulla regolamentazione mostrano che questo sforzo rientra nel budget attuale dell'azienda.