NurExone Biologic Inc. ha annunciato i risultati intermedi di uno studio preclinico interno del suo farmaco ExoPTEN. ExoPTEN è stato sviluppato da NurExone come farmaco minimamente invasivo per capitalizzare il mercato da 2,9 miliardi di dollari delle lesioni acute del midollo spinale (SCI). Lo studio attuale è stato progettato per valutare l'impatto di ExoPTEN sul recupero motorio, riflessivo e sensoriale dei ratti dopo la trasfezione completa (cioè la recisione totale) del midollo spinale.

I risultati intermedi, a quattro settimane dalla trasfezione, hanno mostrato che: Nel gruppo trattato con ExoPTEN, composto da quattro ratti che hanno ricevuto la somministrazione intranasale di ExoPTEN, il 75% dei ratti ha risposto al trattamento e ha recuperato il riflesso degli arti posteriori, ha riabilitato alcune funzioni motorie e ha recuperato il controllo sensoriale. Nel gruppo trattato solo con l'esosoma e nel gruppo trattato solo con la molecola PTEN siRNA terapeutica, comprendente quattro ratti ciascuno, il 25% dei ratti ha risposto al trattamento e ha recuperato il riflesso dell'arto posteriore, la funzione motoria e il controllo sensoriale. In un gruppo di controllo composto da sei ratti che hanno ricevuto una soluzione salina (non terapeutica), nessuno dei ratti ha dimostrato un recupero sensoriale o dei riflessi o una riabilitazione motoria.

ExoPTEN si basa sulla piattaforma proprietaria ExoTherapy dell'azienda, in cui gli esosomi vengono prodotti e caricati con molecole terapeutiche da consegnare alle cellule danneggiate dell'organismo. Lo studio attuale ha valutato ExoPTEN con una sequenza di siRNA (small interfering RNA) migliorata e modificata come carico terapeutico. ExoPTEN, come farmaco basato su ExoTherapy, è progettato per promuovere la rigenerazione e il ricablaggio dei neuroni nei midolli spinali danneggiati da traumi, pur essendo un farmaco "da scaffale" con una somministrazione minimamente invasiva.