Ocugen, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nel suo studio clinico di Fase 3 liMeliGhT per OCU400?un prodotto candidato alla terapia genica modificatrice che viene sviluppato per la retinite pigmentosa (RP). Lo studio clinico di Fase 3 liMeliGhT è stato informato dai dati positivi della Fase 1/2 di OCU400, che suggeriscono tendenze positive nell'Acuità Visiva Corretta al Meglio (BCVA) e nel Test di Mobilità Multi-Luminanza (MLMT), e nell'Acuità Visiva a Bassa Luminanza (LLVA) tra gli occhi trattati. L'89% (16/18) dei soggetti RP ha dimostrato la conservazione o il miglioramento nell'occhio trattato dei punteggi BCVA, LLVA o MLMT rispetto al basale.

L'80% (8/10) dei soggetti con mutazione RHO ha registrato una conservazione o un miglioramento dei punteggi MLMT rispetto al basale. Il 78% (14/18) dei soggetti ha dimostrato la conservazione o il miglioramento dei punteggi MLMT negli occhi trattati rispetto al basale. Lo studio di Fase 3, della durata di un anno, avrà un campione di 150 partecipanti: un braccio di 75 partecipanti con mutazioni del gene RHO e un altro braccio di 75 partecipanti agnostici.

In ciascun braccio, i partecipanti saranno randomizzati 2:1 al gruppo di trattamento (2,5 x 1010 vg/occhio di OCU400) e al gruppo di controllo non trattato, rispettivamente. I pazienti di età pari o superiore a otto anni, con RP in fase iniziale o avanzata, sono stati reclutati per partecipare allo studio liMeliGhT. La valutazione della navigazione dipendente dalla luminanza (LDNA) - una misurazione più sensibile e specifica della funzione rispetto alla MLMT utilizzata nei precedenti studi clinici di Fase 3 - è l'endpoint primario dello studio.

Lo studio di Fase 3 liMeliGhT si concentrerà sulla proporzione di rispondenti, nei gruppi trattati e non trattati, che ottengono un miglioramento di almeno 2 livelli Lux rispetto al basale negli occhi dello studio. Ocugen ha annunciato in precedenza che OCU400 ha ricevuto le designazioni di farmaco orfano e RMAT dalla FDA e che l'EMA ha fornito l'accettabilità della sperimentazione basata sugli Stati Uniti per la presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA). Con il primo dosaggio dello studio clinico di Fase 3, OCU400 rimane in linea con gli obiettivi di approvazione della BLA e della MAA del 2026.