Ocugen, Inc. ha annunciato il completamento del dosaggio nella seconda coorte dello studio clinico di Fase 1/2 GARDIAN di OCU410ST (AAV-hRORA), una terapia genica modificatrice sviluppata per la malattia di Stargardt come trattamento unico a vita. Ad oggi, nello studio clinico di Fase 1/2 sono stati somministrati sei pazienti con la malattia di Stargardt. Ad altri tre pazienti sarà somministrata la dose elevata (Coorte 3) di OCU410ST nella fase di dose-escalation.

Il mese prossimo si riunirà il Data and Safety Monitoring Board per esaminare i dati di sicurezza a 4 settimane della coorte a dose media, prima di procedere con la coorte 3 (dose alta), che è la dose finale dello studio di Fase 1 di dose-escalation. Lo studio clinico GARDIAN valuterà la sicurezza e l'efficacia della somministrazione unilaterale sottoretinica di OCU410ST nei soggetti con malattia di Stargardt e sarà condotto in due fasi. La Fase 1 è uno studio multicentrico, in aperto, che prevede tre livelli di dose [dose bassa (3,75×1010 vg/mL), dose media (7,5×1010 vg/mL) e dose alta (2,25×1011 vg/mL)].

La Fase 2 è uno studio di espansione della dose, randomizzato, in cieco per l'esito, in cui i soggetti adulti e pediatrici saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 a uno dei due gruppi di dosaggio di OCU410ST o a un gruppo non trattato. Ocugen si impegna a trovare soluzioni per le persone con malattie retiniche ereditarie per le quali non esistono opzioni terapeutiche efficaci. Pur essendo una malattia orfana, la Stargardt colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti e in Europa insieme.

L'Azienda prevede di fornire un aggiornamento sulla sperimentazione clinica di OCU410ST nel terzo trimestre del 2024. OCU410ST utilizza una piattaforma di somministrazione AAV per la somministrazione retinica del gene RORA (RAR Related Orphan Receptor A). Rappresenta l'approccio di terapia genica modificatrice di Ocugen, che si basa sul recettore dell'ormone nucleare (NHR) RORA, che regola i percorsi legati alla malattia di Stargardt, come la formazione di lipofuscina, lo stress ossidativo, la formazione di complimenti, l'infiammazione e le reti di sopravvivenza cellulare.