Ocugen, Inc. ha annunciato che il Data Safety and Monitoring Board (DSMB) per lo studio clinico OCU410ST si è recentemente riunito e ha approvato di procedere al dosaggio con la dose media di OCU410ST nella fase di dose-escalation dello studio. Ad oggi, nello studio clinico di Fase 1/2 sono stati somministrati tre pazienti con malattia di Stargardt. Ad altri tre pazienti sarà somministrata la dose media (Coorte 2) e a tre pazienti la dose alta (Coorte 3) di OCU410ST nella fase di dose-escalation.

Lo studio clinico GARDIAN valuterà la sicurezza e l'efficacia della somministrazione unilaterale sottoretinica di OCU410ST nei soggetti con malattia di Stargardt e sarà condotto in due fasi. La Fase 1 è uno studio multicentrico, in aperto, che prevede tre livelli di dose [dose bassa (3,75×1010 vg/mL), dose media (7,5×1010 vg/mL) e dose alta (2,25×1011 vg/mL)]. La Fase 2 è uno studio di espansione della dose, randomizzato, in cieco, in cui i soggetti adulti e pediatrici saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 a uno dei due gruppi di dosaggio di OCU410ST o a un gruppo non trattato.

L'Azienda continuerà a fornire aggiornamenti clinici. Ocugen è impegnata a trovare soluzioni per le persone con malattie retiniche ereditarie per le quali non esistono opzioni terapeutiche efficaci. Pur essendo una malattia orfana, la Stargardt colpisce circa 40.000 persone solo negli Stati Uniti.

La malattia di Stargardt è una patologia oculare genetica che causa la degenerazione della retina e la perdita della vista. La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria. La perdita progressiva della vista associata alla malattia di Stargardt è causata dalla degenerazione delle cellule dei fotorecettori nella parte centrale della retina, chiamata macula.

La diminuzione della visione centrale dovuta alla perdita di fotorecettori nella macula è il segno distintivo della malattia di Stargardt. Di solito si conserva una certa visione periferica. La malattia di Stargardt si sviluppa in genere durante l'infanzia o l'adolescenza, ma l'età di insorgenza e la velocità di progressione possono variare.

Anche l'epitelio pigmentato retinico (RPE), uno strato di cellule che supporta i fotorecettori, è colpito nelle persone con la malattia di Stargardt. OCU410ST utilizza una piattaforma di somministrazione AAV per la somministrazione retinica del gene RORA (RAR Related Orphan Receptor A). Rappresenta l'approccio di terapia genica modificatrice di Ocugen, che si basa sul recettore dell'ormone nucleare (NHR) RORA, che regola i percorsi legati alla malattia di Stargardt, come la formazione di lipofuscina, lo stress ossidativo, la formazione di complimenti, l'infiammazione e le reti di sopravvivenza cellulare.