Ocugen, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'emendamento IND (Investigational New Drug) dell'Azienda per avviare uno studio clinico di Fase 3 di OCU400, un prodotto candidato alla terapia genica modificatrice che viene sviluppato per la retinite pigmentosa (RP). Lo studio di Fase 3 avrà una dimensione del campione di 150 partecipanti: un braccio di 75 partecipanti con la mutazione del gene RHO e l'altro braccio di 75 partecipanti agnostici rispetto al gene. In ciascun braccio, i partecipanti saranno randomizzati 2:1 rispettivamente al gruppo di trattamento (2,5 x 1010 vg/occhio di OCU400) e al gruppo di controllo non trattato.

Nello studio clinico di Fase 1/2 di OCU400, la scala Multi-Luminance Mobility Testing (MLMT) era l'endpoint funzionale primario. Per lo studio clinico di Fase 3 OCU400, verrà utilizzato un percorso di mobilità aggiornato - Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA) - che include una gamma più ampia di intensità luminosa (0,04-500 Lux) e di livelli di Lux (0-9) con una correlazione uniforme tra livello di Lux e intensità di Lux.

Attualmente ci sono circa 110.000 pazienti negli Stati Uniti con RP e 1,6 milioni di pazienti a livello globale. Di questi pazienti, oltre il 10% presenta la mutazione genetica RHO. Ocugen ha annunciato in precedenza che OCU400 ha ricevuto le designazioni di farmaco orfano e RMAT dalla FDA.

Con l'avvio della sperimentazione clinica di Fase 3, OCU400 rimane in linea con l'obiettivo di approvazione del BLA nel 2026.