Ocugen, Inc. ha annunciato il completamento del dosaggio nella prima coorte del suo studio clinico di Fase 1/2 GARDIAN per OCU410ST (AAV5-hRORA)?un candidato alla terapia genica modificatrice che viene sviluppato per la malattia di Stargardt. La malattia di Stargardt è una malattia orfana della cecità che colpisce circa 35.000 persone solo negli Stati Uniti. Fino a 10 centri di chirurgia retinica leader negli Stati Uniti stanno partecipando allo studio clinico GARDian.

Nella prima coorte, 3 soggetti hanno ricevuto 200L di somministrazione singola sottoretinica della bassa dose (3,75x1010 vg/mL) di OCU410ST. Lo studio clinico GARDIAN valuterà la sicurezza della somministrazione unilaterale sottoretinica di OCU410ST nei soggetti con malattia di Stargardt e sarà condotto in due fasi. La Fase 1 è uno studio multicentrico, in aperto, che prevede tre livelli di dose [dose bassa (3,75×10E10 vg/mL), dose media (7,5×10E10 vg/mL) e dose alta (2,25×10E11 vg/mL)].

La Fase 2 è uno studio di espansione della dose, randomizzato, in cieco, in cui i soggetti adulti e pediatrici saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 a uno dei due gruppi di dosaggio di OCU410ST o a un gruppo non trattato. L'Azienda continuerà a fornire aggiornamenti clinici.