Pfizer Japan Inc. e OPKO Health, Inc. hanno annunciato che l'iniezione di ormone della crescita a lunga durata d'azione di nuova generazione, NGENLA® (somatrogon) Inj. 24 mg Pens e 60 mg Pens, è stata approvata dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) in Giappone. NGENLA® è un ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione una volta alla settimana, per l'indicazione della statua corta dovuta al deficit di ormone della crescita senza epifisi chiusa. NGENLA® fornisce ai pazienti con deficit di ormone della crescita (GHD) pediatrico una nuova opzione che riduce la frequenza del trattamento da iniezioni giornaliere a iniezioni monosettimanali. Questa approvazione si basa sui risultati di uno studio di Fase 3 condotto su soggetti giapponesi e di uno studio clinico globale di Fase 3, entrambi condotti su soggetti con GHD pediatrico, ed entrambi hanno confrontato l'efficacia e la sicurezza di NGENLA® una volta alla settimana con GENOTROPIN® (somatropina), un ormone della crescita umano ricombinante per iniezione somministrato una volta al giorno. In entrambi gli studi, NGENLA® ha mostrato un'efficacia comparabile a GENOTROPIN nell'endpoint primario della velocità di crescita annuale a 12 mesi. NGENLA® è stato generalmente ben tollerato in entrambi gli studi, con una sicurezza comparabile a quella di GENOTROPIN somministrato una volta al giorno per quanto riguarda i tipi, il numero e la gravità degli eventi avversi osservati tra i bracci di trattamento. Nel 2014, Pfizer e OPKO Health hanno stipulato un accordo mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di somatrogon per il trattamento del GHD. In base all'accordo, OPKO è responsabile della conduzione del programma clinico e Pfizer è responsabile della registrazione e commercializzazione di somatrogon per il GHD. Lo studio di fase 3 di NGENLA® in 44 bambini giapponesi pre-puberi naïve al trattamento con GHD pediatrico era uno studio di 12 mesi, in aperto, randomizzato, controllato attivamente, a gruppi paralleli, sull'efficacia e la sicurezza di NGENLA® settimanale rispetto all'ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH), GENOTROPIN (somatropina) per iniezione somministrato una volta al giorno. I pazienti idonei sono stati randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere NGENLA® una volta alla settimana o GENOTROPIN somministrato una volta al giorno (terapia di riferimento, 0,025 mg/kg/giorno che equivale a 0,175 mg/kg/settimana). Per ottenere informazioni farmacocinetiche di tre diverse dosi settimanali in pazienti giapponesi con GHD pediatrico, i pazienti trattati con NGENLA® hanno ricevuto 0,25 mg/kg/settimana per 2 settimane, seguiti da 0,48 mg/kg/settimana per 2 settimane seguiti da 0,66 mg/kg/settimana per le restanti 46 settimane. Lo studio globale di fase 3 di NGENLA® in 224 bambini naïve al trattamento con GHD pediatrico in oltre 20 paesi è stato uno studio randomizzato, in aperto, attivo e controllato della durata di 12 mesi per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione settimanale di NGENLA® (somatropina) rispetto a GENOTROPIN (somatropina) somministrata una volta alla settimana. I pazienti idonei sono stati randomizzati 1:1 in due bracci: somatrogon somministrato alla dose di 0,66 mg/kg di peso corporeo una volta alla settimana vs GENOTROPIN® (somatropina) somministrato alla dose di 0,034 mg/kg di peso corporeo una volta al giorno. NGENLA® è un prodotto biologico che è glicosilato e comprende la sequenza aminoacidica dell'ormone della crescita umano e una copia del peptide C-terminale (CTP) dalla catena beta della gonadotropina corionica umana (hCG) al N-terminale e due copie del CTP (in tandem) al C-terminale. I domini di glicosilazione e CTP sono responsabili dell'emivita della molecola. NGENLA® è stato approvato in Canada nell'ottobre 2021 e in Australia nel novembre 2021. GENOTROPIN (somatropina) è un'opzione di trattamento con prescrizione medica, approvata negli Stati Uniti per i bambini che non producono abbastanza ormone della crescita da soli, hanno la condizione genetica chiamata sindrome di Prader-Willi (PWS), sono nati più piccoli della maggior parte degli altri bambini, hanno la condizione genetica chiamata sindrome di Turner (TS) o hanno bassa statura idiopatica (ISS). GENOTROPIN è approvato anche per il trattamento di adulti con deficit di ormone della crescita. GENOTROPIN viene assunto tramite iniezione appena sotto la pelle ed è disponibile in una vasta gamma di dispositivi per adattarsi a una serie di esigenze di dosaggio individuali. GENOTROPIN è proprio come l'ormone della crescita naturale che il corpo produce e ha un profilo di sicurezza stabilito. La carenza di ormone della crescita è una malattia rara caratterizzata da un'inadeguata secrezione di ormone della crescita dalla ghiandola pituitaria e colpisce una persona su circa 4.000-10.0001,2. Nei bambini, questa malattia può essere causata da mutazioni genetiche o acquisita dopo la nascita. Poiché l'ipofisi del paziente secerne livelli inadeguati di somatropina, l'ormone che causa la crescita, la sua altezza può essere influenzata e la pubertà può essere ritardata. I bambini possono anche avere altri problemi di salute fisica e di benessere mentale. Le malattie rare comprendono alcune delle più gravi di tutte le malattie e hanno un impatto su milioni di pazienti in tutto il mondo, rappresentando un'opportunità di applicare la conoscenza e l'esperienza per contribuire ad avere un impatto significativo nell'affrontare i bisogni medici insoddisfatti. Il focus di Pfizer sulle malattie rare si basa su più di due decenni di esperienza, su un'unità di ricerca dedicata che si concentra sulle malattie rare e su un portafoglio globale di farmaci multipli all'interno di una serie di aree patologiche di interesse, compresi i disturbi ematologici, neurologici, cardiaci e metabolici ereditari rari. Pfizer Rare Disease combina la scienza pionieristica e la profonda comprensione del funzionamento delle malattie con le intuizioni di innovative collaborazioni strategiche con ricercatori accademici, pazienti e altre aziende per fornire trattamenti e soluzioni trasformativi.