Fondi ed ETF Orchard Therapeutics plc

Orchard Therapeutics plc è una società di terapia genica. L'azienda è impegnata a trasformare la vita delle persone affette da malattie rare attraverso lo sviluppo di terapie geniche curative. Il suo approccio di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche (HSC) autologhe ex vivo sfrutta il potere delle cellule staminali del sangue geneticamente modificate e cerca di correggere la causa sottostante della malattia in un'unica somministrazione. Il suo approccio di terapia genica delle cellule staminali autologhe ex vivo cerca di trasformare le cellule staminali autologhe di un paziente in un prodotto farmacologico cellulare modificato geneticamente per trattare la malattia del paziente. Il suo programma principale è OTL-200, che opera con il marchio Libmeldy per i pazienti idonei con leucodistrofia metacromatica (MLD) in fase iniziale. I suoi programmi nei disturbi immunologici consistono in due programmi preclinici, OTL-104 per la malattia di Crohn con mutazioni nella proteina 2 contenente il dominio di oligomerizzazione vincolante al nucleotide (NOD2-CD) e OTL-105 per l'angioedema ereditario (HAE).