Astellas Pharma Inc. ha annunciato che il 27 marzo 2024 il Center for Drug Evaluation (CDE) della China National Medical Products Administration (NMPA) ha accettato la richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per enfortumab vedotin con KEYTRUDA (pembrolizumab) come terapia di combinazione per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma uroteliale (la/mUC) localmente avanzato o metastatico, precedentemente non trattato. Se approvato, enfortumab vedotin con KEYTRUDA ha il potenziale di cambiare il paradigma terapeutico, diventando il primo trattamento di combinazione ad offrire un'alternativa alla chemioterapia contenente platino, l'attuale standard di cura in prima linea nel la/mUC. Il tumore uroteliale (UC) comprende i tumori del tratto urinario inferiore (vescica e uretra) e superiore (uretere e pelvi renale), con la malattia che ha origine nel tratto inferiore che rappresenta il 90%-95% di tutti i casi di UC.

A livello globale, ogni anno si registrano circa 614.000 nuovi casi di cancro alla vescica e circa 220.000 decessi. Si stima che in Cina circa 93.000 persone abbiano ricevuto una diagnosi di tumore alla vescica e che siano stati registrati circa 41.000 decessi nel 2022. L'sBLA per l'uso di prima linea di questa combinazione si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 EV-302 (noto anche come KEYNOTE-A39).

Lo studio ha rilevato che la combinazione ha migliorato la sopravvivenza globale (OS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) con risultati statisticamente significativi e clinicamente significativi nei pazienti con la/mUC non trattata in precedenza, rispetto alla chemioterapia contenente platino. I risultati sulla sicurezza sono stati coerenti con quelli precedentemente riportati con questa combinazione e non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. L'ANM sta anche esaminando enfortumab vedotin come trattamento per i pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico (la/mUC) che hanno ricevuto un precedente trattamento con un inibitore PD-1/L1 e chemioterapia a base di platino.

Il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali sta esaminando la terapia con enfortumab vedotin in combinazione con pembrolizumab, così come il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) del Giappone. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la terapia combinata nel dicembre 2023.