Praxis Precision Medicines, Inc. intende portare avanti lo studio di fase 2 Prax-562 nei pazienti pediatrici con encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche.

Praxis Precision Medicines, Inc. ha annunciato l'intenzione di avviare lo studio PRAX-562 di Fase 2 EMBOLD per il trattamento di pazienti pediatrici con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE), in seguito all'autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense a procedere con lo studio come proposto da Praxis, fino alla dose massima prevista di 1,0 mg/kg/die. Lo studio EMBOLD dovrebbe iniziare negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2023, con due coorti distinte di pazienti con SCN2A-DEE e SCN8A-DEE in fase iniziale. I risultati principali per entrambe le coorti sono attesi nella seconda metà del 2023.

Lo Studio EMBOLD è uno studio clinico di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia (frequenza delle crisi motorie) e la farmacocinetica (PK) di PRAX-562 in partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e 18 anni con DEE, seguito da un'estensione in aperto. Saranno arruolati circa 20 partecipanti in un totale di 2 coorti distinte (ny10 per SCN2A-DEE e ny10 per SCN8A-DEE).