Praxis Precision Medicines, Inc. ha fornito un aggiornamento sullo studio proof of concept di Fase 2a che valuta PRAX-628 nei pazienti con epilessia con PPR. Gli studi sulla PPR misurano le firme dell'elettroencefalogramma (EEG) dopo la stimolazione fotica intermittente e sono utilizzati come indicatore dell'efficacia antiepilettica. Informazioni sullo studio PPR di Fase 2a: Le firme EEG dei pazienti sono state valutate in punti di misurazione definiti nell'arco di 24 ore dopo aver ricevuto placebo o PRAX-628, e i risultati sono stati confrontati con il basale.

Per essere valutabili, i pazienti dovevano aver dimostrato la PPR durante lo screening e al basale. Un totale di sei pazienti sono stati basalizzati nella coorte da 15 mg, di cui cinque erano valutabili. Un paziente nella coorte da 15 mg non ha presentato una PPR adeguata al basale per essere valutato.

Quattro pazienti sono stati inseriti al basale nella coorte da 45 mg, di cui tre erano valutabili. Un paziente della coorte da 45 mg non era valutabile per mancanza di idoneità. Tre pazienti della coorte da 15 mg hanno partecipato alla coorte da 45 mg dopo un periodo di washout di >100 giorni.

Tre pazienti stavano assumendo farmaci antiepilettici di fondo (ASM). Valutazione della risposta: Completa: Riduzione a zero del numero di eventi PPR generalizzati in qualsiasi periodo di valutazione rispetto al basale.

Parziale: Riduzione, diversa da zero, del numero di eventi PPR generalizzati in qualsiasi periodo di valutazione rispetto al basale. I campioni di sicurezza e di PK sono stati raccolti durante l'intero periodo di osservazione.

PRAX-628 per l'epilessia focale: Lo studio di Fase 2a si basa sui risultati positivi degli studi sugli animali e dello studio di Fase 1 di incremento della dose nei volontari sani. PRAX-628 ha dimostrato un'efficacia preclinica senza precedenti nel modello di crisi massimale da elettroshock (MES). PRAX-628 è stato generalmente ben tollerato a tutte le dosi testate nello studio di Fase 1.

I dati farmacocinetici dello studio di Fase 1 hanno dimostrato un'esposizione dose-dipendente che supporta il dosaggio una volta al giorno senza titolazione per raggiungere livelli di concentrazione del farmaco potenzialmente efficaci dal punto di vista terapeutico. Un'ulteriore analisi dei pazienti nello studio di Fase 1, utilizzando i dati quantitativi dell'EEG, ha mostrato un effetto farmacodinamico a tutti i livelli di dose ed è stato significativamente diverso dal placebo.