Praxis Precision Medicines, Inc. ha annunciato che l'Agenzia Medica Europea (EMA) ha assegnato la designazione di Medicinali Prioritari (PRIME) a elsunersen (PRAX-222) per il trattamento dell'encefalopatia epilettica e dello sviluppo (DEE) SCN2A Gain of Function (GoF). La designazione PRIME dell'EMA fornisce un maggiore supporto allo sviluppo per i farmaci prioritari che rispondono a un'esigenza non soddisfatta ed è stata concessa sulla base dei dati della Parte 1 dello studio EMBRAVE, che hanno mostrato una riduzione delle crisi epilettiche e un miglioramento dei giorni liberi da crisi, oltre ai dati preclinici. La designazione PRIME fornisce un sostegno precoce e proattivo agli sviluppatori di farmaci promettenti che possono offrire un vantaggio terapeutico importante rispetto ai trattamenti esistenti o un beneficio per i pazienti privi di opzioni terapeutiche.

Questi farmaci sono considerati prioritari dall'EMA, il cui obiettivo è ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare le valutazioni, in modo che i farmaci che rispondono a esigenze mediche significative non soddisfatte possano raggiungere i pazienti più rapidamente.