Rain Oncology Inc. ha annunciato i dati topline dello studio pivotale di Fase 3 MANTRA. Lo studio, che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di milademetan nei pazienti con liposarcoma (LPS) dedifferenziato (DD), non ha raggiunto l'endpoint primario della sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediante revisione centrale indipendente in cieco rispetto allo standard di cura, la trabectedina. La PFS mediana per milademetan è stata di 3,6 mesi rispetto a 2,2 mesi per la trabectedina, con un hazard ratio di 0,89, p=0,53.

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) più comuni nel braccio milademetan includevano nausea, trombocitopenia, anemia, vomito e neutropenia. I TEAE di grado 3/4 più comuni sono stati trombocitopenia (39,5%), neutropenia (25,5%) e anemia (18,6%). Le riduzioni della dose nel braccio milademetan sono state del 44,2% rispetto al 29,1% nel braccio trabectedina.

L'interruzione nel braccio milademetan a causa di AEs è stata dell'11,6% rispetto al 19,0% per la trabectedina. Sulla base di questi dati di base, Rain non prevede di proseguire lo sviluppo di milademetan nella DD LPS. Rain spera di presentare i dati di MANTRA in una prossima conferenza medica.

Risultati della fase 3 di MANTRA: La PFS mediana è stata di 3,6 mesi con milademetan rispetto a 2,2 mesi con trabectedina, con un hazard ratio di 0,89 (95% CI [da 0,61 a 1,29]; p=0,53) basato su 115 eventi. I TEAE più comuni nel braccio milademetan includevano nausea, trombocitopenia, anemia, vomito e neutropenia. I TEAE di grado 3/4 più comuni nel braccio milademetan sono stati trombocitopenia (39,5%), neutropenia (25,5%) e anemia (18,6%).

Le riduzioni della dose nel braccio milademetan sono state del 44,2% rispetto al 29,1% nel braccio trabectedina. Le interruzioni nel braccio milademetan a causa di AE sono state dell'11,6% rispetto al 19,0% per la trabectedina. I SAE emergenti dal trattamento nel braccio milademetan sono stati il 36,0% contro il 48,1% nel braccio trabectedina.