Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Sanofi hanno annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Dupixent® (dupilumab) per il trattamento di pazienti pediatrici di età compresa tra 1 e 11 anni, con un peso di almeno 15 kg, affetti da esofagite eosinofila (EoE). Dupixent è ora il primo e unico farmaco approvato negli Stati Uniti specificamente indicato per il trattamento di questi pazienti. Questa approvazione amplia l'approvazione iniziale dell'FDA per l'EoE nel maggio 2022 per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con un peso minimo di 40 kg.

L'FDA ha valutato Dupixent per questa indicazione estesa in base alla Priority Review, riservata ai farmaci che rappresentano miglioramenti potenzialmente significativi dell'efficacia o della sicurezza nel trattamento di condizioni gravi. L'EoE è una malattia cronica e progressiva associata a un'infiammazione di tipo 2 che si ritiene sia responsabile del danneggiamento dell'esofago e dell'alterazione della sua funzione. L'EoE può avere un grave impatto sulla capacità di mangiare del bambino, che può accusare bruciore di stomaco, vomito, disturbi addominali, problemi di deglutizione, rifiuto del cibo e mancata crescita.

Questi sintomi possono avere un impatto negativo sulla crescita e sullo sviluppo. Il trattamento continuo dell'EoE può essere necessario per ridurre il rischio di complicazioni e di progressione della malattia. Circa 21.000 bambini di età inferiore ai 12 anni negli Stati Uniti sono attualmente in trattamento per l'EoE con terapie non approvate.

Tuttavia, la prevalenza reale dei bambini affetti da questa malattia è probabilmente più alta, dato che i sintomi possono essere scambiati per altre condizioni e ci sono ritardi nella diagnosi. L'approvazione dell'FDA si basa sui dati dello studio di Fase 3 EoE KIDS in due parti (Parte A e Parte B), che valuta l'efficacia e la sicurezza di Dupixent nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni affetti da EoE. A 16 settimane, il 66% dei bambini che hanno ricevuto Dupixent a dosi più elevate con regimi di dosaggio differenziati in base al peso (n=32) ha raggiunto la remissione istologica della malattia (=6 eosinofili/campo ad alta potenza), l'endpoint primario, rispetto al 3% del placebo (n=29).La remissione istologica è stata mantenuta alla settimana 52, in 17 dei 32 (53%) bambini trattati con Dupixent nelle Parti A e B. La remissione istologica è stata raggiunta alla settimana 52 anche in 8 dei 15 (53%) bambini che sono passati a Dupixent dal placebo nella Parte B. Inoltre, è stata osservata una maggiore diminuzione della percentuale di giorni con uno o più segni di EoE in base al Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire - versione per il caregiver (PESQ-C) nei bambini trattati con Dupixent a 16 settimane rispetto al placebo. Il profilo di sicurezza di Dupixent osservato fino a 16 settimane nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni che pesavano almeno 15 kg è stato generalmente simile al profilo di sicurezza di Dupixent osservato fino a 24 settimane nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con EoE.

Gli eventi avversi più comuni (=2%) osservati più frequentemente con Dupixent rispetto al placebo sono stati le reazioni al sito di iniezione, le infezioni del tratto respiratorio superiore, l'artralgia (dolore articolare) e le infezioni virali da herpes. In EoE KIDS Parte B, è stato riportato un caso di infezione da elminti nel braccio Dupixent.