REGENXBIO Inc. ha annunciato ulteriori dati intermedi positivi dallo studio di fase II ALTITUDE di RGX-314 per il trattamento della retinopatia diabetica (DR) senza edema maculare diabetico coinvolto nel centro (CI-DME) utilizzando la somministrazione sopracoroidale in ufficio. I dati sono stati presentati alla conferenza Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 da Michael A. Klufas, M.D., Retina Service, Wills Eye Hospital, Assistant Professor of Ophthalmology, Thomas Jefferson University. RGX-314 viene studiato come potenziale terapia genica una tantum per il trattamento della degenerazione maculare umida legata all'età e della DR. Disegno dello studio e aggiornamento sulla sicurezza dallo studio di fase II ALTITUDE di RGX-314 per il trattamento della RD utilizzando la consegna sopracoroidale. ALTITUDE è uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, controllato e a dosi crescenti che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sovra-coroidale di RGX-314 utilizzando il microiniettore SCS in pazienti con una diagnosi di DR di retinopatia diabetica non proliferativa moderatamente grave o grave (NPDR) o di retinopatia diabetica proliferativa lieve (PDR). Venti pazienti nella coorte 1 sono stati randomizzati a ricevere RGX-314 a un livello di dose di 2.5x1011 copie genomiche per occhio (GC/occhio) rispetto al controllo osservazionale in un rapporto di 3:1. La coorte 2 includerà 20 pazienti randomizzati a ricevere RGX-314 a un livello di dose maggiore di 5x1011 copie genomiche per occhio rispetto al controllo osservazionale con un rapporto di 3:1. La coorte 3 è progettata per valutare RGX-314 allo stesso livello di dose della coorte 2 in 20 pazienti che sono positivi agli anticorpi neutralizzanti (NAb). L'iscrizione è in corso nelle coorti 2 e 3. I pazienti in questo studio non ricevono una terapia corticosteroidea immunosoppressiva profilattica prima o dopo la somministrazione di RGX-314.