REGENXBIO presenta dati intermedi positivi dallo studio di fase II ALTITUDE di RGX-314 per il trattamento della retinopatia diabetica mediante somministrazione sovracoroidale
12 febbraio 2022 alle 18:20
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REGENXBIO Inc. ha annunciato ulteriori dati intermedi positivi dallo studio di fase II ALTITUDE di RGX-314 per il trattamento della retinopatia diabetica (DR) senza edema maculare diabetico coinvolto nel centro (CI-DME) utilizzando la somministrazione sopracoroidale in ufficio. I dati sono stati presentati alla conferenza Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 da Michael A. Klufas, M.D., Retina Service, Wills Eye Hospital, Assistant Professor of Ophthalmology, Thomas Jefferson University. RGX-314 viene studiato come potenziale terapia genica una tantum per il trattamento della degenerazione maculare umida legata all'età e della DR. Disegno dello studio e aggiornamento sulla sicurezza dallo studio di fase II ALTITUDE di RGX-314 per il trattamento della RD utilizzando la consegna sopracoroidale. ALTITUDE è uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, controllato e a dosi crescenti che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sovra-coroidale di RGX-314 utilizzando il microiniettore SCS in pazienti con una diagnosi di DR di retinopatia diabetica non proliferativa moderatamente grave o grave (NPDR) o di retinopatia diabetica proliferativa lieve (PDR). Venti pazienti nella coorte 1 sono stati randomizzati a ricevere RGX-314 a un livello di dose di 2.5x1011 copie genomiche per occhio (GC/occhio) rispetto al controllo osservazionale in un rapporto di 3:1. La coorte 2 includerà 20 pazienti randomizzati a ricevere RGX-314 a un livello di dose maggiore di 5x1011 copie genomiche per occhio rispetto al controllo osservazionale con un rapporto di 3:1. La coorte 3 è progettata per valutare RGX-314 allo stesso livello di dose della coorte 2 in 20 pazienti che sono positivi agli anticorpi neutralizzanti (NAb). L'iscrizione è in corso nelle coorti 2 e 3. I pazienti in questo studio non ricevono una terapia corticosteroidea immunosoppressiva profilattica prima o dopo la somministrazione di RGX-314.
REGENXBIO Inc. è un'azienda biotecnologica in fase clinica che cerca di migliorare la vita attraverso il potenziale curativo della terapia genica. L'Azienda ha sviluppato una pipeline di programmi di terapia genica utilizzando la sua piattaforma proprietaria di somministrazione di virus adeno-associati (AAV) per la terapia genica (Piattaforma Tecnologica NAV) per affrontare le malattie genetiche. L'Azienda si concentra sulla sua pipeline di sviluppo interno in tre aree: malattie retiniche, neuromuscolari e neurodegenerative. Le sue terapie AAV in fase di sperimentazione comprendono ABBV-RGX-314, RGX-202 e RGX-121. Sta sviluppando ABBV-RGX-314 in collaborazione con AbbVie per trattare ampie popolazioni di pazienti colpiti da degenerazione maculare senile umida, retinopatia diabetica (DR) e altre malattie retiniche croniche caratterizzate da perdita della vista. Sta sviluppando RGX-202 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne). L'Azienda sta sviluppando RGX-121 per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), una malattia neurodegenerativa progressiva da accumulo lisosomiale.
REGENXBIO presenta dati intermedi positivi dallo studio di fase II ALTITUDE di RGX-314 per il trattamento della retinopatia diabetica mediante somministrazione sovracoroidale