Regulus Therapeutics Inc.

Regulus Therapeutics Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di farmaci che hanno come bersaglio i microRNA per il trattamento di malattie con esigenze mediche significative non soddisfatte. L'azienda si concentra sulle malattie renali orfane in cui sono implicati i fattori genetici dei microRNA e vi sono chiare esigenze mediche insoddisfatte. Il suo candidato prodotto, RGLS8429, un oligonucleotide anti-miR di nuova generazione che punta al miR-17 per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD), è in fase di sviluppo clinico di Fase 1b. Oltre a questo programma, l'Azienda continua a far avanzare ed espandere la sua pipeline di scoperta interna per identificare potenziali candidati di prodotto. I microRNA sono molecole di acido ribonucleico (RNA) presenti in natura che svolgono un ruolo critico nella regolazione di percorsi biologici chiave. L'ADPKD è una delle più comuni patologie monogeniche umane e una causa di malattia renale allo stadio terminale.