Regulus Therapeutics Inc. ha annunciato il dosaggio del primo paziente della terza coorte dello studio MAD di Fase 1b di RGLS8429 per il trattamento dell'ADPKD. Lo studio MAD di Fase 1b è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica (PK/PD) di RGLS8429 in pazienti adulti con ADPKD. Lo studio valuterà il trattamento con RGLS8429 attraverso tre diversi livelli di dose, misurando anche i cambiamenti delle policistine, del volume renale totale aggiustato per l'altezza (htTKV), dell'architettura delle cisti e della funzione renale complessiva.

I pazienti della terza coorte riceveranno 3 mg/kg di RGLS8429 o placebo ogni due settimane per tre mesi.