Regulus Therapeutics Inc. ha annunciato di aver completato l'arruolamento della seconda coorte di pazienti nello studio MAD di Fase 1b in corso su RGLS8429 per il trattamento dell'ADPKD. L'Azienda prevede di iniziare il dosaggio della terza coorte dopo la revisione di tutti i dati di sicurezza della coorte 2, prevista per ottobre 2023. Informazioni sull'ADPKD La malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD), causata da mutazioni nei geni PKD1 o PKD2, è una delle patologie monogeniche umane più comuni e una delle principali cause di malattia renale allo stadio terminale.

RGLS8429 è stato ben tollerato senza eventi avversi gravi segnalati e l'esposizione plasmatica è stata approssimativamente lineare nelle quattro dosi testate ed è simile ai dati PK del composto di prima generazione. Nell'aprile 2023, Regulus ha annunciato il completamento dell'arruolamento della prima coorte di pazienti nello studio MAD di Fase 1b e, dopo la revisione di tutti i dati di sicurezza disponibili, è passata alla seconda coorte, in cui i pazienti riceveranno 2 mg/kg di RGLS8429 o placebo ogni due settimane per tre mesi. L'Azienda ha anche recentemente completato lo studio di tossicità cronica di 27 settimane di RGLS8429 nei topi.

Non è stata osservata alcuna tossicità correlata a RGLS8429, compresi gli effetti sul SNC, a nessun livello di dose fino alla dose massima di 300 mg/kg somministrata a settimane alterne.