Regulus Therapeutics Inc. ha annunciato il dosaggio del primo paziente della seconda coorte dello studio MAD di Fase 1b di RGLS8429 per il trattamento dell'ADPKD. Lo studio MAD di Fase 1b è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica (PK/PD) di RGLS8429 in pazienti adulti con ADPKD. Lo studio valuterà il trattamento con RGLS8429 attraverso tre diversi livelli di dose, misurando anche i cambiamenti nelle policistine, nel volume renale totale aggiustato per l'altezza (htTKV), nell'architettura delle cisti e nella funzione renale complessiva.

I pazienti della seconda coorte riceveranno 2 mg/kg di RGLS8429 o placebo ogni due settimane per tre mesi. Alla prima coorte è stato somministrato 1 mg/kg di RGLS 8429 o placebo a settimane alterne per tre mesi. Tutti i dati di sicurezza in cieco disponibili per la seconda coorte saranno esaminati prima di procedere alla terza coorte.

Ulteriori informazioni sullo studio clinico MAD sono disponibili su clinicaltrials.gov (NCT05521191).