Regulus Therapeutics Inc. ha annunciato di aver completato l'arruolamento della terza coorte di pazienti nello studio MAD di Fase 1b di RGLS8429 per il trattamento dell'ADPKD. Lo studio MAD di Fase 1b è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica (PK/PD) di RGLS8429 in pazienti adulti con ADPKD. Lo studio valuterà il trattamento con RGLS8429 attraverso tre diversi livelli di dose basati sul peso, misurando anche i cambiamenti nelle policistine, nel volume renale totale aggiustato per l'altezza (htTKV), nell'architettura delle cisti e nella funzione renale complessiva.

La terza coorte viene dosata con 3 mg/kg di RGLS8429 o placebo ogni due settimane per tre mesi. Il protocollo è stato modificato per includere una quarta coorte di soggetti che riceveranno una dose fissa open label di RGLS8429 per confrontare i dati sui biomarcatori e sulla sicurezza con il dosaggio basato sul peso.