ReNeuron Group plc ha annunciato un aggiornamento strategico a seguito di una revisione degli ultimi dati dello studio clinico di fase 2a hRPC (cellule progenitrici retiniche umane) per la retinite pigmentosa (RP) e una valutazione del potenziale commerciale della sua tecnologia Exosome. A seguito di una recente riunione del suo comitato consultivo scientifico in relazione al programma RP, e dopo aver considerato le implicazioni commerciali per la società, il consiglio di ReNeuron ha preso la decisione strategica di concentrare la sua ricerca e sviluppo sulla sua piattaforma tecnologica Exosome, dove attualmente ha sette collaborazioni in corso con ulteriori partnership potenziali in discussione. Contemporaneamente, l'azienda intende concedere in licenza i suoi beni del programma RP dopo il completamento dell'attuale pacchetto di dati clinici. Lo studio di RP dell'azienda usa una formulazione crioconservata del hRPC trasportata tramite un'iniezione subretinica. Arruola soggetti con RP avanzata con una certa visione centrale residua. Lo studio ha inizialmente trattato 10 pazienti con una somministrazione di 1 milione di cellule ed è stato seguito da un ulteriore segmento di estensione dello studio che propone di dosare fino a nove pazienti con una dose di 2 milioni di cellule di livello superiore. Nel periodo fino alla fine di dicembre 2021 l'azienda può confermare che sette dei nove soggetti nel braccio di estensione sono stati trattati con la dose di 2 milioni di cellule, con altri potenziali soggetti pianificati prima della fine dell'anno che non sono stati in grado di completare lo screening o che sono risultati inadatti allo screening. Anche se non ci sono stati eventi avversi gravi (SAE) attribuiti al farmaco stesso, l'esperienza nel trattamento dei soggetti alla dose di 2 milioni di cellule ha dimostrato che la procedura chirurgica necessaria per fornire questa dose più elevata (che comporta un volume maggiore e quindi una maggiore complessità chirurgica) ha portato a più complicazioni chirurgiche rispetto a quella vista con la dose di 1 milione di cellule. I dati raccolti per questa popolazione di pazienti, che è stata impattata dalle SAE e dalla difficoltà nel distribuire la dose di 2 milioni di cellule, hanno finora mostrato prove molto limitate di efficacia e, date le SAE, un certo numero di pazienti ha visto una riduzione dell'acuità visiva nell'occhio trattato. Inoltre, mentre i dati dello studio iniziale hanno mostrato a 12 mesi un miglioramento medio di 9,9 lettere rispetto al basale nel punteggio ETDRS (il grafico oculare standardizzato utilizzato per misurare l'acuità visiva negli studi clinici), l'analisi dei dati a 24 mesi, anche se inconcludente, sembra mostrare che l'efficacia diminuisce dopo 12 mesi. Quattro pazienti su nove mostrano ancora una risposta positiva rispetto al basale al mese 24. Il consiglio ha rivisto la sua strategia commerciale e le risorse finanziarie necessarie per portare avanti il programma RP. Anche se alcuni pazienti sembrano beneficiare del trattamento (in particolare nei primi 12 mesi), ulteriori pazienti dovrebbero essere trattati alla dose 1m per cercare di identificare quali sottopopolazioni hanno maggiori probabilità di portare a una risposta più alta e duratura. Per capire completamente questo l'azienda crede che una prova supplementare di fase 2 sarebbe necessaria ed il bordo crede che la dimensione dell'investimento supplementare richiesto da ReNeuron in questo programma non sia nel migliore interesse degli azionisti. Il consiglio ritiene che quindi sarebbe meglio completare un pacchetto di dati sul programma e cercare di out-license il programma ad un terzo. Il fuoco sulla consegna della droga del technologyThe di Exosome le linee cellulari riservate dell'azienda producono un pannello del tessuto distinto ha abbinato il candidato di consegna della droga di Exosome che ha il potenziale per mirare ad una varietà di indicazioni e di tipi del tessuto. Gli esosomi prodotti dalle linee di cellule staminali di proprietà dell'azienda o attraverso la sua piattaforma di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) possono essere prodotti attraverso un processo scalabile e caricati con un'ampia varietà di carichi utili, come acidi nucleici (inclusi siRNA, mRNA e miRNA), proteine (come Cas9, anticorpi e peptidi) e piccole molecole. I dati preclinici positivi hanno già fornito la prova del concetto che la nuova tecnologia di consegna dei farmaci Exosome di ReNeuron può effettivamente consegnare proteine terapeutiche alla regione specifica del cervello colpita da diverse malattie neurologiche come l'ictus, il morbo di Parkinson e la malattia di Huntington. Questi studi hanno dimostrato che la tecnologia Exosome di ReNeuron offre una maggiore stabilità, una consegna più mirata e un aumento della potenza, quindi potenzialmente risolve i problemi di consegna che possono essere sperimentati con le proteine terapeutiche, e il consiglio ritiene che questo sarà di interesse per le principali aziende farmaceutiche per aiutare nel trattamento di una varietà di malattie neurologiche. Avendo già visto un forte progresso con la piattaforma Exosome della società, ReNeuron sta aggiungendo ulteriori scienziati nei prossimi due mesi per concentrarsi su questa area di crescita.