Roche Holding AG ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per PiaSky® (crovalimab) per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Il CHMP ha raccomandato PiaSky, un nuovo anticorpo monoclonale di riciclo che inibisce la proteina C5 del complemento, per l'uso in adulti e adolescenti (di età pari o superiore a 12 anni e con un peso di 40 kg) che sono nuovi o sono stati precedentemente trattati con inibitori C5. Se approvato, PiaSky sarà il primo trattamento sottocutaneo (SC) mensile per la PNH nell'Unione Europea, con la possibilità di autosomministrarsi dopo un'adeguata formazione.

Ciò potrebbe fornire un'opzione alternativa agli attuali inibitori della C5 che richiedono infusioni endovenose (IV) regolari, contribuendo potenzialmente a ridurre l'onere del trattamento e l'interruzione della vita delle persone con PNH e dei loro assistenti. La decisione finale sull'approvazione di PiaSky è attesa dalla Commissione Europea nel prossimo futuro. La PNH è una malattia del sangue rara e pericolosa per la vita, che colpisce circa 20.000 persone in tutto il mondo.

Nella PNH, i globuli rossi vengono distrutti dal sistema del complemento, parte del sistema immunitario innato. Questo provoca sintomi come anemia, affaticamento e coaguli di sangue, e può portare a malattie renali.

Gli inibitori della C5 - trattamenti che bloccano una parte della cascata del sistema del complemento - hanno dimostrato di essere efficaci nel trattamento della PNH.

PiaSky è un nuovo inibitore C5 che viene riciclato nel flusso sanguigno, consentendo al farmaco di legarsi e inibire la proteina C5 più volte e di agire più a lungo nell'organismo con un piccolo volume di farmaco. Ciò consente la somministrazione SC ogni quattro settimane, dopo un'infusione endovenosa iniziale e dosi di carico SC settimanali nel primo mese di trattamento. La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati dello studio di Fase III COMMODORE 2 nelle persone con PNH non trattate in precedenza con inibitori C5.

I risultati dello studio hanno dimostrato che PiaSky, somministrato come iniezioni SC ogni quattro settimane, ha raggiunto il controllo della malattia ed è stato ben tollerato. PiaSky non era inferiore, con una sicurezza paragonabile, a eculizumab, un inibitore C5 standard di cura esistente, somministrato per via endovenosa ogni due settimane. Il tasso di eventi avversi nelle persone trattate con PiaSky era simile a quello del trattamento con eculizumab (78% contro 80%, rispettivamente).

La domanda includeva i dati di supporto di altri due studi di Fase III, lo studio COMMODORE 1, in persone con PNH che passavano dagli inibitori C5 attualmente approvati, e lo studio COMMODORE 3, in persone nuove al trattamento con inibitori C5 in Cina.