ROCHE HOLDING AG PERCHÉ È IMPORTANTE
Roche sta perseguendo diversi campi terapeutici per compensare il calo delle vendite di oncologia, stabilendo un ritmo elevato di transazioni per ripristinare la sua pipeline di sviluppo, colpita da importanti battute d'arresto nelle sperimentazioni sull'Alzheimer e sull'immunoterapia del cancro nel 2022.
In base all'accordo, Roche ottiene i diritti esclusivi sulla tecnologia di editing degli esoni dell'RNA di Ascidian per lo sviluppo di terapie per malattie neurologiche non ancora definite.
IN NUMERI
Ascidian riceverà un pagamento iniziale di 42 milioni di dollari e fino a 1,8 miliardi di dollari in pagamenti di milestone di ricerca, cliniche e commerciali. Potrà inoltre ricevere royalties sulle vendite commerciali in tutto il mondo di qualsiasi terapia sviluppata nell'ambito della partnership.
CONTESTO
Ascidian, sostenuta dalla società di venture capital Apple Tree Partners, sta testando separatamente una terapia per una malattia genetica dell'occhio in una fase iniziale di sperimentazione. Ha raccolto 40 milioni di dollari nel suo ultimo round di finanziamento nel novembre 2023.
Anche il candidato alla terapia, ACDN-01, si basa sulla sua tecnologia di editing degli esoni dell'RNA, che prevede la sostituzione di sezioni mutate dei geni con altre sane.
Questo approccio mira a fornire un effetto duraturo simile alla terapia genica tradizionale, ma con rischi ridotti rispetto all'editing diretto del DNA e alla sostituzione del gene.
CITAZIONI CHIAVE
"La nostra partnership con Ascidian è un'opportunità per sfruttare la tecnologia avanzata di editing degli esoni dell'RNA, che ha il potenziale di fornire terapie trasformative una tantum, modificando più esoni interi a livello dell'RNA con un unico trattamento", ha dichiarato James Sabry, responsabile globale dei partner farmaceutici di Roche.
