Sarepta Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la richiesta di licenza biologica (BLA) dell'Azienda per l'approvazione accelerata di SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) per il trattamento di individui deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. SRP-9001 ha ottenuto la Revisione Prioritaria da parte della FDA, con una data di azione regolatoria del 29 maggio 2023. SRP-9001 è una terapia genica sperimentale per la Duchenne, sviluppata in collaborazione con Roche.

La Duchenne è caratterizzata da una mutazione nel gene della distrofina che determina la mancanza di distrofina, che agisce come ammortizzatore per il muscolo a livello della membrana. SRP-9001 è stato progettato per trattare la causa prossima della Duchenne, fornendo al muscolo un gene che codifica per una forma accorciata e funzionale di distrofina. Oltre a una grande quantità di prove precliniche, il BLA per SRP-9001 includeva i dati di efficacia e sicurezza dello studio SRP-9001-103 (noto anche come ENDEAVOR), nonché degli studi SRP-9001-101 e SRP-9001-102, e un'analisi integrata di questi tre studi clinici che confrontavano i risultati funzionali con un controllo esterno (EC) ponderato in base al punteggio di propensione.

Nei risultati clinici di oltre 80 pazienti trattati, SRP-9001 ha dimostrato risultati positivi in più momenti, tra cui uno, due e fino a quattro anni dopo il trattamento, oltre a dimostrare un profilo di sicurezza coerente. Oltre agli studi SRP-9001-101, SRP-9001-102 e SRP-9001-103, SRP-9001 è anche in fase di studio in EMBARK (Studio SRP-9001-301), uno studio clinico globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha reclutato 125 partecipanti con Duchenne di età compresa tra 4 e 7 anni. EMBARK è completamente arruolato e i risultati sono previsti per la fine del 2023. Sarepta ha proposto EMBARK come studio di conferma post-marketing per SRP-9001.