Seelos Therapeutics somministra il primo paziente in uno studio registrativo di fase II/III di SLS-005 nell'atassia spinocerebellare.
25 ottobre 2022 alle 14:01
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Seelos Therapeutics, Inc. ha annunciato il dosaggio del primo paziente in uno studio registrativo di fase II/III di SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa) per il trattamento dell'atassia spinocerebellare, concentrandosi sui partecipanti con il tipo3 (SCA3, nota anche come malattia di Machado-Joseph) e ha anche annunciato che parteciperà al Congresso Internazionale per la Ricerca sull'Atassia (ICAR) a Dallas, TexasNovembre 1(st) -- 4(th), 2022. Il Dr. David Biondi, DO, FAAN, di Seelos presenterà: L'autofagia come potenziale percorso terapeutico nell'atassia spinocerebellare: SLS-005 (iniezione di Trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa) all'ICAR il 3 novembre alle 16.45 CT. Lo studio di Fase II/III di Seelos (NCT05490563) prevede di arruolare fino a 245 partecipanti a livello globale con atassia spinocerebellare di tipo 3 in uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. I partecipanti idonei saranno randomizzati al trattamento con SLS-005 o placebo in uno dei 2 bracci di dosaggio e valutati con un endpoint primario di efficacia che misura la variazione rispetto al basale del punteggio totale della Modified Scale for Assessment and Rating of Ataxia (m-SARA) alla settimana 52. Gli endpoint secondari comprendono la variazione rispetto al basale di un biomarcatore di neurodegenerazione basato sul sangue, l'impressione clinica globale di gravità, l'impressione globale di gravità del paziente e il punteggio delle attività della vita quotidiana. La sicurezza e la tollerabilità di SLS-005 saranno monitorate e valutate nel corso della sperimentazione. Informazioni su SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa) SLS-005 è un disaccaride a basso peso molecolare (0,342 kDa) che attraversa la barriera emato-encefalica e si ritiene che stabilizzi le proteine e attivi l'autofagia attraverso l'attivazione del Fattore di Trascrizione EB (TFEB), un fattore chiave nell'espressione genica lisosomiale e autofagica. L'attivazione di TFEB è un bersaglio terapeutico emergente per una serie di malattie con accumulo patologico di materiale di stoccaggio. Nei modelli animali di diverse malattie associate all'aggregazione anomala di proteine cellulari o all'accumulo di materiale patologico, SLS-005 ha dimostrato di ridurre l'aggregazione di proteine mal ripiegate e di ridurre l'accumulo di materiale patologico. SLS-005 ha ricevuto in precedenza la designazione di farmaco orfano per il trattamento della SCA di tipo 3 dalla Food and Drug Administration statunitense e dall'Agenzia Europea dei Medicinali nell'UE. SLS-005 è un trattamento sperimentale e non è attualmente approvato da alcuna autorità sanitaria per uso medicinale.
Seelos Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda è impegnata nello sviluppo di prodotti che rispondono a esigenze significative non soddisfatte nei disturbi del Sistema Nervoso Centrale (SNC) e in altre patologie rare. L'Azienda opera in un segmento che sviluppa prodotti farmaceutici. I programmi dell'Azienda comprendono SLS-002 per il potenziale trattamento dell'ideazione e del comportamento suicida acuto (ASIB) nei pazienti con disturbo depressivo maggiore (MDD) e SLS-005 per il potenziale trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e dell'atassia spinocerebellare (SCA). SLS-002 è una ketamina racemica intranasale con due domande di sperimentazione di nuovi farmaci (IND). SLS-005 è utilizzato per il potenziale trattamento della Sindrome di Sanfilippo. SLS-005 è trealosio per via endovenosa, uno stabilizzatore di proteine che attraversa la barriera emato-encefalica e attiva l'autofagia e il percorso lisosomiale. I programmi preclinici in corso dell'Azienda includono SLS-004, SLS-006 e SLS-007.
SEELOS THERAPEUTICS, INC. 