Silence Therapeutics plc ha annunciato i dati topline positivi a 36 settimane dello studio di fase 2 ALPACAR-360, attualmente in corso, su zerlasiran (SLN360) in 178 soggetti con livelli basali di lipoproteina(a), o Lp(a), pari o superiori a 125 nmol/L, ad alto rischio di eventi di malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD). Zerlasiran è un siRNA (short interfering RNA) progettato per ridurre la produzione corporea di Lp(a), un fattore di rischio genetico chiave per la malattia cardiovascolare che colpisce fino al 20% della popolazione mondiale. Nel periodo di trattamento in doppio cieco controllato con placebo, zerlasiran è stato somministrato a 300 mg per via sottocutanea ogni 16 o 24 settimane e a 450 mg ogni 24 settimane a pazienti con una Lp(a) mediana di circa 215 nmol/L al basale. Questi dati hanno dimostrato una riduzione altamente significativa dal basale della Lp(a) rispetto al placebo a 36 settimane (endpoint primario).

Sono state osservate riduzioni percentuali mediane della Lp(a) del 90% o superiori per entrambe le dosi alla settimana 36. Non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza durante questo periodo di trattamento. Lo studio di 60 settimane è in corso e saranno valutati gli endpoint secondari, tra cui la variazione della Lp(a) dal basale a 48 settimane (fine del periodo di trattamento), 60 settimane (fine dello studio) e i potenziali effetti su altri lipidi/lipoproteine.

Silence prevede di riferire i dati topline a 48 settimane dello studio ALPACAR-360 nel secondo trimestre di quest'anno.