Solid Biosciences Inc.

Solid Biosciences Inc. è una società di scienze della vita che sviluppa farmaci genetici di precisione per le malattie neuromuscolari e cardiache. L'azienda è focalizzata sull'avanzamento di un portafoglio di candidati alla terapia genica, tra cui SGT-003 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, SGT-501 per il trattamento della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica, AVB-401 per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa mediata da BAG3 e altre attività per il trattamento di malattie cardiache fatali. L'Azienda ha anche due programmi di trasferimento genico della pipeline cardiaca, SGT-601 per la DCM TNNT2 e SGT-701 per la DCM RBM20, che sono entrambi in fase di sviluppo preclinico. Ha anche un programma di trasferimento genico neuromuscolare per il trattamento dell'atassia di Friedreich. Oltre ai suoi candidati al trasferimento genico, l'Azienda ha programmi di sviluppo incentrati sulle tecnologie di piattaforma, tra cui nuove librerie di capsule e l'espressione genica duale, una tecnologia che consente di impacchettare più transgeni in una capsula.