Spexis AG ha annunciato i risultati di uno studio clinico di Fase 1 con balixafortide ("BLX"), un potente, specifico e altamente selettivo inibitore del macrociclo CXCR4. Questo studio è stato intrapreso per verificare se il dosaggio di BLX debba essere adattato nei pazienti con insufficienza renale, come parte di una futura presentazione di approvazione al mercato. Lo studio di Fase 1 è stato progettato per studiare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di BLX in soggetti con insufficienza renale lieve (n=8), moderata (n=8) o grave (n=7) rispetto a un gruppo di controllo (n=8) con funzione renale normale.

Ogni persona ha ricevuto una singola infusione endovenosa di 2 ore alla dose clinica precedentemente studiata di 5,5 mg/kg di BLX. In questo studio, BLX si è dimostrato sicuro e ben tollerato in tutti i soggetti, con solo eventi transitori e lievi-moderati gestibili simili all'ipersensibilità, noti per verificarsi durante l'infusione iniziale del farmaco con gli inibitori CXCR4, indipendenti dal grado di compromissione renale. Con l'aumento del grado di compromissione renale, la somministrazione di BLX ha comportato livelli di globuli bianchi circolanti, compresi i neutrofili, più elevati e più a lungo persistenti.

Precedenti studi clinici con BLX a dosi inferiori avevano dimostrato la capacità di stimolare la mobilitazione delle cellule staminali in volontari sani e in pazienti con tumori ematologici avanzati. I dati di questo studio sull'insufficienza renale indicano che dosi di BLX sostanzialmente superiori a 5,5 mg/kg, la dose più alta precedentemente testata, possono potenzialmente essere somministrate in modo sicuro, stimolare livelli più elevati di mobilizzazione delle cellule staminali e per durate più lunghe, ben oltre le 24 ore. L'aumento delle cellule staminali funzionali, chiamato anche mobilizzazione, è un prerequisito importante per la raccolta e il trapianto di cellule del midollo osseo nei pazienti con neoplasie ematologiche.

L'inibizione del CXCR4 ha dimostrato di essere un approccio valido per aumentare la resa della raccolta di cellule staminali dal sangue periferico.