Synlogic, Inc. ha annunciato l'inizio di Synpheny-3, uno studio globale, pivotale di Fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di SYNB1934 come potenziale trattamento della fenilchetonuria (PKU). Synpheny-3 è uno studio clinico di Fase 3, randomizzato, controllato con placebo, globale, multicentrico e pivotale, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di SYNB1934 come trattamento per la PKU. Il disegno finale dello studio incorpora il feedback delle agenzie regolatorie mondiali, compresa la Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

Lo studio globale arruolerà circa 150 pazienti con livelli plasmatici di fenilalanina (Phe) al basale di >360 µM. Synpheny-3 includerà pazienti di età pari o superiore a 18 anni; un sottoinsieme iniziale di dati di pazienti nella Parte 1 sarà utilizzato per valutare l'opportunità di abbassare l'età di arruolamento a 12 anni. I partecipanti allo studio possono seguire la loro dieta abituale mentre partecipano alla sperimentazione. Si prevede che Synpheny-3 sarà condotto in circa 30 siti clinici negli Stati Uniti, in Canada, Germania, Danimarca, Israele, Turchia e Georgia.

Lo studio è stato progettato per la comodità dei pazienti e offre l'opportunità di partecipare di persona o in un formato virtuale o ibrido. Lo studio si compone di tre parti: La Parte 1 è un periodo di rodaggio, che consente una titolazione personalizzata su tre livelli potenziali di dose (3x1011, 6x1011 e 1x1012), con i pazienti che trascorrono un minimo di tre settimane a ciascuna dose. La Parte 2 dello studio è un prelievo randomizzato, controllato con placebo, della durata di quattro settimane, che sarà utilizzato per valutare l'endpoint primario: la variazione dei livelli plasmatici di Phe, con un'analisi primaria condotta tra i responder della Parte 1. La definizione di responder è una riduzione dei livelli di Phe. La definizione per i responder è una riduzione del Phe plasmatico rispetto al basale di >20%.

La Parte 3 è un'estensione in aperto che può estendersi fino a tre anni.