Synlogic, Inc. riceve dalla FDA la designazione di malattia pediatrica rara per SYNB1934 per la fenilchetonuria
19 gennaio 2023 alle 12:58
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Synlogic, Inc. ha annunciato che a SYNB1934 è stata concessa la Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il potenziale trattamento della fenilchetonuria (PKU). Synlogic ha anche ricevuto la RPDD per SYNB1353 per il potenziale trattamento dell'omocistinuria (HCU) nel dicembre 2022. La FDA concede l'RPDD per le malattie gravi e pericolose per la vita che colpiscono principalmente gli individui dalla nascita ai 18 anni e meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. L'RPDD significa che lo sponsor può avere il diritto di ricevere un voucher di revisione prioritaria pediatrica (pPRV) se il farmaco viene inizialmente approvato per quella rara malattia infantile.
Synlogic, Inc. è un'azienda biofarmaceutica che promuove nuove terapie per trasformare la cura delle malattie gravi. L'azienda si concentra sui disturbi metabolici rari, con il suo programma principale, il labafenogene marselecobac (SYNB1934), studiato in Synpheny-3, uno studio globale, pivotale di Fase 3 per i pazienti con fenilchetonuria (PKU), e SYNB1353, un potenziale trattamento per l'omocistinuria (HCU). La pipeline in fase iniziale dell'Azienda comprende candidati di prodotto per l'iperossaluria enterica, la gotta e la cistinuria ed è stata alimentata da un approccio riproducibile e proprietario che crea farmaci orali limitati dal punto di vista gastrointestinale (GI) con nuovi percorsi enzimatici progettati per consumare o produrre obiettivi biologici specifici. Progetta, sviluppa e produce questi candidati farmaci, che vengono prodotti applicando l'ingegneria genetica a probiotici ben caratterizzati. Il lavoro preclinico dell'Azienda comprende ulteriori ricerche sulle malattie metaboliche.
SYNLOGIC, INC. 
