Syros Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione Fast Track a tamibarotene per il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Tamibarotene, un agonista orale selettivo del recettore alfa dell'acido retinoico (RARa), è attualmente in fase di valutazione in combinazione con azacitidina per il trattamento di pazienti HR-MDS di nuova diagnosi con sovraespressione del gene RARA. Il Fast Track è un processo ideato dall'FDA per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di candidati farmaci destinati al trattamento di condizioni gravi e per i quali i dati non clinici o clinici dimostrano il potenziale di risposta a esigenze mediche non soddisfatte.

Lo scopo è quello di contribuire ad accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci, rendendoli disponibili prima per il paziente. Un candidato terapeutico che riceve la designazione Fast Track può avere diritto a interazioni più frequenti con l'FDA per discutere il piano di sviluppo del candidato terapeutico. I candidati terapeutici con designazione Fast Track possono anche essere ammessi alla revisione prioritaria e all'approvazione accelerata, se supportati da dati clinici.

Syros sta valutando il tamibarotene in combinazione con l'azacitidina nei pazienti HR-MDS di nuova diagnosi con sovraespressione di RARA nello studio di fase 3 SELECT MDS-1, attualmente in corso. Questo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo prevede l'arruolamento di 190 pazienti. Syros ha attualmente oltre 75 siti clinici aperti per il reclutamento in 12 Paesi.

Syros prevede di completare l'arruolamento dei pazienti in SELECT-MDS-1 nel quarto trimestre del 2023, con dati pivotali previsti nel terzo trimestre del 2024. Syros sta anche valutando tamibarotene in combinazione con venetoclax e azacitidina in pazienti AML non idonei di nuova diagnosi con sovraespressione di RARA, con i dati iniziali della parte randomizzata dello studio SELECT-AML-1 di Fase 2 previsti nel quarto trimestre del 2023 e ulteriori dati nel 2024.