Syros Pharmaceuticals ha annunciato che è stato completato l'arruolamento di 190 pazienti nello studio clinico di Fase 3 SELECT-MDS-1, che valuta il tamibarotene nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) di nuova diagnosi con sovraespressione del gene RARA. Questa coorte iniziale di 190 pazienti è necessaria per supportare l'analisi dell'endpoint primario della risposta completa (CR). Syros prevede di presentare questi dati cardine entro la metà del quarto trimestre del 2024.

Lo studio clinico di Fase 3 SELECT-MDS-1 è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta tamibarotene in pazienti HR-MDS di nuova diagnosi con sovraespressione di RARA, randomizzati 2:1 a ricevere tamibarotene in combinazione con azacitidina o solo azacitidina. L'endpoint primario è il tasso di CR nei primi 190 pazienti arruolati nello studio che, insieme ai dati sulla durata, può servire come base per l'approvazione accelerata o l'approvazione completa; l'endpoint secondario chiave di SELECT-MDS-1 è la sopravvivenza globale (OS) in un totale di 550 pazienti. Syros sta anche valutando tamibarotene in combinazione con venetoclax e azacitidina nello studio clinico di Fase 2 SELECT-AML-1 in pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con sovraespressione del gene Rara.

Syros ha precedentemente riportato i dati iniziali dello studio, osservando un tasso di CR/CRi (risposta completa/risposta completa con recupero ematologico incompleto) del 100% nei pazienti valutabili per la risposta, trattati con il regime triplo di tamibarotene, venetoclax e azacitidina senza aumento della tossicità, rispetto al 70% dei pazienti trattati con venetoclax e azacitidina da soli. Syros prevede di presentare ulteriori dati di SELECT-AML-1 nel 2024.