Takeda ha annunciato di aver ricevuto l'approvazione dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare per TAKHZYRO iniezione sottocutanea 300mg siringhe per la profilassi contro attacchi acuti di angioedema ereditario in pazienti adulti e pediatrici di 12 anni e oltre in Giappone. L'angioedema ereditario è un raro disordine genetico che provoca attacchi ricorrenti di edema – gonfiore – in varie parti del corpo, inclusi addome, viso, piedi, genitali, mani e gola. Il gonfiore può essere debilitante e doloroso. Gli attacchi che ostruiscono le vie respiratorie possono causare asfissia e sono potenzialmente pericolosi per la vita. Si stima che l'HAE colpisca 1 persona su 50.000 in tutto il mondo. In Giappone si stima che tra 2.000 e 3.000 persone convivano con l'HAE, ma solo circa 450 sono state diagnosticate a causa della scarsa consapevolezza del disturbo nel paese. Questa approvazione si basa principalmente sui risultati dello studio globale di Fase 3 HELP e della Fase 3 HELP Study Open-label Extension, oltre ai risultati di uno studio di Fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di TAKHZYRO nei pazienti giapponesi. Insieme, questi studi hanno dimostrato l'efficacia e il profilo di sicurezza di TAKHZYRO come trattamento preventivo per gli attacchi di HAE. TAKHZYRO ha ricevuto la sua prima approvazione per la prevenzione degli attacchi di HAE in pazienti dai 12 anni in su nel 2018 negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, ed è ora approvato in più di 50 paesi. TAKHZYRO è destinato all'autosomministrazione o alla somministrazione da parte di un caregiver una volta addestrato da un professionista sanitario. TAKHZYRO è supportato da un robusto programma di sviluppo clinico, che include uno dei più grandi studi di prevenzione nell'HAE con la più lunga durata di trattamento attivo con ulteriori presentazioni normative in corso in tutto il mondo.