TransCode Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha completato la revisione della domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) dell'azienda e ha concluso che l'azienda può procedere con lo studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, di dose-escalation e di dose-expansion del suo candidato terapeutico principale, TTX-MC138, in pazienti con tumori solidi avanzati. Lo studio clinico di Fase 1/2 comprende una fase iniziale di dose-escalation seguita da una fase di espansione della dose. La parte di dose-escalation dello studio è progettata per includere pazienti con una varietà di tumori solidi metastatici.

L'obiettivo primario di questa fase è valutare la sicurezza e la tollerabilità di livelli di dose crescenti di TTX-MC138. Nella fase di espansione della dose, saranno valutati alcuni tipi di tumore in base ai risultati preliminari della fase di escalation della dose. L'obiettivo primario della fase di espansione della dose è quello di valutare ulteriormente la sicurezza, la tollerabilità e l'attività antitumorale di TTX-MC138 nei pazienti oncologici.

L'azienda è impegnata a sconfiggere il cancro attraverso la progettazione intelligente e la somministrazione efficace di RNA terapeutici basati sulla sua piattaforma proprietaria di nanoparticelle TTX. Il candidato terapeutico principale dell'azienda, TTX -MC138, è focalizzato sul trattamento dei tumori metastatici che sovraesprimono il microRNA-10b, un biomarcatore unico e ben documentato di metastasi. Inoltre, TransCode sta sviluppando un portafoglio di candidati terapeutici a RNA di prima classe, progettati per superare le sfide della somministrazione di RNA e quindi sbloccare l'accesso terapeutico a una serie di nuovi bersagli genetici che potrebbero essere rilevanti per il trattamento di una varietà di tumori.