TransCode Therapeutics, Inc. ha annunciato un miglioramento significativo della sopravvivenza in modelli murini con tumori umani di glioblastoma multiforme (GBM) trattati con il suo candidato terapeutico principale, TTX-MC138. In questo studio, i topi impiantati con tumori GBM umani trattati con TTX-MC138 sono sopravvissuti significativamente più a lungo rispetto a quelli del gruppo di controllo. Il GBM è il tumore cerebrale primario più comune e aggressivo negli adulti e ha il tasso di mortalità più alto tra tutti i tumori maligni del cervello.

Questo lavoro sarà presentato al 3d Annual Henry Ford + MSU Cancer Research Symposium, "Advancing Cancer Research Through Innovation and Collaboration", 9-10 novembre 2023, East Lansing, MI. TransCode sta arruolando pazienti in uno studio clinico first-in-human con TTX-MC138 in pazienti con tumori solidi avanzati. In questo studio clinico, fino a 12 pazienti riceveranno una singola microdose di TTX-MC138 radiomarcata, seguita da una PET-MRI non invasiva.

Lo studio intende quantificare la quantità di TTX-MC138 consegnata alle lesioni metastatiche e la farmacocinetica del candidato terapeutico nei pazienti oncologici. La sperimentazione potrebbe fornire dati importanti sulla somministrazione di TTX-MC138 alle metastasi cliniche, che potrebbero informare la selezione della dose, la frequenza di dosaggio e la selezione dei pazienti in studi clinici successivi. Questa sperimentazione non è destinata ad avere un'efficacia terapeutica.

TTX-CRISPR, una piattaforma terapeutica basata su CRISPR/Cas9 per la riparazione o l'eliminazione dei geni che causano il cancro all'interno delle cellule tumorali; e TTX-mRNA, una piattaforma basata su mRNA per lo sviluppo di vaccini antitumorali progettati per attivare risposte immunitarie citotossiche contro le cellule tumorali.