TScan Therapeutics, Inc. ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration ha autorizzato la sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco per valutare TSC-100 per il trattamento di pazienti con tumori maligni ematologici sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche. L'obiettivo di TSC-100 è l'antigene minore di istocompatibilità HA-1, che è un antigene specifico del lignaggio presente sulle cellule del sangue. L'azienda presenterà ora il protocollo clinico agli Institutional Review Boards per i siti di studio iniziali e prevede di iniziare a dosare i pazienti nella prima metà del 2022. TSC-101 ha come bersaglio l'antigene HA-2 specifico delle cellule del sangue, che è un nuovo obiettivo per la terapia cellulare. L'azienda ha ricevuto una breve comunicazione dalla FDA che indica che l'IND TSC-101 è stato messo in attesa di un'ulteriore valutazione del rischio di reattività off-tumorale per TSC-101. L'azienda si aspetta di ricevere ulteriori comunicazioni scritte dalla FDA nel prossimo futuro e prevede di lavorare con l'agenzia per risolvere le sue domande il più rapidamente possibile. Con l'accettazione dell'IND per TSC-100 nelle neoplasie ematologiche, TScan prevede di iniziare uno studio multicomparto di Fase 1 per valutare TSC-100 rispetto allo standard di cura in pazienti sottoposti a HCT allogenico. In attesa dell'accettazione da parte della FDA dell'IND per TSC-101, la società inizierà il braccio TSC-101 di questo studio nella stessa popolazione di pazienti. Gli endpoint primari includono la sicurezza e la determinazione della dose, e gli endpoint secondari ed esplorativi includono il tasso di ricaduta rispetto allo standard di cura, nonché letture biologiche qualitative tra cui la malattia residua minima e la cinetica del chimerismo del donatore. Una volta identificata la dose raccomandata per la Fase 2, lo studio passerà alla Fase 2 per valutare i tassi di ricaduta dei pazienti trattati rispetto al braccio standard-of-care.