Onxeo S.A. ha annunciato l'espansione della sua pipeline di candidati farmaci con OX425, il nuovo composto ottimizzato della serie OX400 proveniente dalla sua piattaforma proprietaria PlatONo. OX425 è un oligonucleotide decoy (ODN) di nuova generazione con un meccanismo d'azione ben differenziato dagli inibitori di PARP, in quanto determina l'iperattivazione di PARP-1 e porta all'esaurimento della risposta al danno al DNA, uccidendo in definitiva le cellule tumorali. Inoltre, porta anche all'attivazione della via STING.

Negli studi preclinici proof-of-concept effettuati finora, OX425 ha dimostrato un'elevata attività antitumorale, risparmiando le cellule sane. Ha anche dimostrato la capacità di mediare molteplici effetti immunostimolanti, distinguendosi come opzione promettente per una potenziale combinazione con l'immunoterapia, soprattutto nei tumori che non sono attaccabili dal sistema immunitario (tumori ocoldo). Come gli altri candidati farmaci provenienti da platONo, come AsiDNAo, OX425 beneficia di un meccanismo d'azione agonista decoy e non induce resistenza tumorale al trattamento.

Questo profilo rappresenta una chiara differenziazione rispetto ad altre terapie mirate, come gli inibitori PARP. Inoltre, OX425 non mostra alcuna attività sulle cellule sane, il che dovrebbe produrre un profilo di sicurezza favorevole nel contesto clinico. Sulla base di questi risultati promettenti, Onxeo completerà lo sviluppo preclinico con l'obiettivo di depositare un nuovo farmaco sperimentale (IND) presso la FDA a metà del 2023.